中国自主研发抗癌新药吡咯替尼研究成果再次登顶国际顶级杂志

今日，由国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院徐兵河主任主持完成、获得国家重大新药创制专项支持的国家1.1类抗肿瘤创新药物吡咯替尼的II期临床研究原文正式发表在《JCO》（美国临床肿瘤杂志）上，影响因子28.245 分。

这是中国首个I期和II期研究同时登上JCO的中国原研抗肿瘤药物，也是中国实体肿瘤中第一个基于II期临床研究的结果，获得批准上市的抗肿瘤药物。2018年8月13日，国家药品监督管理总局基于其II期临床研究优异的疗效和成就，有条件批准吡咯替尼上市，用于转移性HER2阳性乳腺癌的治疗。

大国重器、实至名归

吡咯替尼是获得科技部“重大新药创制”专项支持的1.1类创新药，由江苏恒瑞医药股份有限公司发明、国家癌症中心牵头临床研发，是新一代HER2受体抑制剂。

吡咯替尼自问世起就备受国际关注，2017年，吡咯替尼I期研究荣登《JCO》杂志（当年影响因子：24.008），这是中国研究者在JCO发表的第一项I期肿瘤新药临床研究；同期发布的吡咯替尼转化性研究结果，首次在国际上采用前瞻性临床研究，证实液体活检生物标志物指导乳腺癌靶向治疗的价值优于传统组织学检测，国际同行评述该发现可能是划时代的进步，指导着乳腺癌精准治疗的未来方向；同年12月，吡咯替尼的II期临床研究被列入国际乳腺癌大会SABCS（美国圣安东尼奥大会）年度重大事件回顾，获得国际同行广泛关注；2018年9月，《中国晚期乳腺癌临床诊疗专家共识》首次将吡咯替尼写入行业规范，改变了HER2阳性晚期乳腺癌治疗格局；2019年8月，吡咯替尼II期临床研究的结果再次被JCO杂志特邀全文发表；在吡咯替尼的II期研究中，吡咯替尼联合卡培他滨方案对照拉帕替尼联合卡培他滨这一国际标准方案，吡咯替尼组以18.1个月的PFS（无疾病进展生存期）远超拉帕替尼组7个月。

这些成果和认可，充分肯定了吡咯替尼的临床价值，也充分体现了我国药政改革的先进之处。国家癌症中心马飞教授提到：“吡咯替尼是中国创新药物研发路上的一个分水岭，代表了中国创新药物研发、创新药物临床研究、精准医疗转化研究质的飞跃，是十三五期间中国抗肿瘤药物研发的典范”。

HER2鸿蒙，中国智造

吡咯替尼的问世，改变了中国抗HER2领域15余年被国外进口药垄断的局面，特别在晚期HER2阳性乳腺癌治疗领域，曲妥珠单抗经治人群后续治疗的选择一直备受专家关注，国家癌症中心徐兵河教授在采访中提到：“在国内，既往HER2阳性晚期乳腺癌的二线靶向用药只有拉帕替尼，疗效不尽人意，临床上迫切需要疗效更好和安全性更优的产品，吡咯替尼的出现满足了患者迫切的临床需求，这也是它能获得CDE快速审批的原因之一。”这是中国抗HER2领域的重大突破，也将逐渐改变国际临床实践。

得益于国家对新药研发关注与扶持，2015年原国家食品药品监督管理总局启动了药品审评审批制度改革，对临床急需的产品给予优先审评，大大缩短了新药审批时间。吡咯替尼从2011年4月首次申请临床到2018年8月正式获批，历时仅七年，远短于新药研发动辄十多年的平均水准，这无疑是中国药政改革的重大突破与成果。

科技自立，共启未来

中国制药产业虽起步晚，但我们看到了它的巨大进步。当我们看到以吡咯替尼为代表的中国原研药物改变着中国临床实践并开始在世界舞台崭露头角时，我们可以骄傲的说出“中国原研，世界品质”。以吡咯替尼研发企业恒瑞医药为代表的中国民族医药产业，越来越加大科研投入，越来越注重新药自主研发，逐步实现了科技自立，实现了医药产业从跟随到引领的飞跃。与此同时，中国学者不断在世界舞台上发出“中国之声”，中国原创研究也越来越受到国际的关注和认可，这些来自世界的认可，正是坚持赢得的尊重。

我们曾领先世界，也曾落后百年。建国70载，我们科技自立，我们研发自强。向西而学数十载，而今崛起创未来，重大新药创制吡咯替尼的荣耀，正是献给祖国70岁的贺礼，期待未来有更多中国自主研发的高品质原研新药问世，用中国人的智慧，共启属于我们的未来！