辉瑞准备与基因治疗公司Vivet Therapeutics合作研发肝豆状核变性（威尔逊病）的潜在突破性疗法

法国巴黎和美国纽约2019年3月20日 —— Vivet Therapeutics（Vivet）和辉瑞公司（NYSE: PFE）今天宣布，辉瑞已收购Vivet公司15%的股权，并获得了今后收购Vivet全部流通股的独家选择权；Vivet是一家私营生物技术公司，致力于为遗传性肝病研发基因疗法以满足医疗亟需。辉瑞与Vivet将合作研发VTX-801V，针对肝豆状核变性（威尔逊病）的基因疗法。

肝豆状核变性是一种破坏性、可危及生命的罕见慢性肝脏疾病，铜的转运障碍导致严重的铜中毒。在肝豆状核变性的患者中，单基因突变使得正常的铜胆汁排泄途径受损，造成过量的铜积累于肝脏和其他器官（包括中枢神经系统）。如果不加以治疗，肝豆状核变性就会导致多种并发症以及不同严重程度的肝脏（包括肝纤维化和肝硬化）、神经系统和精神症状，这些可能是致命的，并且只能通过肝移植来治疗。肝豆状核变性的现有疗法对于许多患者的疗效不佳，或者伴有明显的副作用。

Vivet联合创始人兼首席执行官Jean-Phillippe Combal说：“我们欢迎辉瑞作为股东和合作伙伴的加入，这有助于我们为不堪重负的遗传性肝病患者推进相关疗法的研发进程。本次投资显示了Vivet的创新基因疗法的明确价值。”

辉瑞首席科学官兼全球研发及医学总裁Mikael Dolsten说：“辉瑞致力于为罕见病患者的生活带来重大改善。我们同Vivet的合作伙伴关系进一步拓展了辉瑞在科学界的合作，并加快我们的前沿AAV基因疗法产品组合。”

将辉瑞和Vivet在治疗代谢性疾病的肝脏靶向AAV基因疗法方面的专业知识结合在一起，能够更大程度创造为肝豆状核变性患者提供可以显著改善其生活的突破性药物的机会。辉瑞罕见疾病研究部门高级副总裁兼首席科学官Seng Cheng表示：肝豆状核变性的患者因为基因缺陷而无法正常排泄铜，而VTX-801则能直接解决这一问题，从而为患者提供潜在的变革性治疗方案。”

根据本次交易条款，一旦签字就意味着辉瑞支付了大约4500万欧元（5100万美元），支付的总交易额可能高达5.6亿欧元（6.3亿美元），其中包括期权支付款项，并须遵循某些临床、监管和商业里程碑的要求。在VTX-801的1/2期临床试验产生了一些数据后，辉瑞公司可按自己的选择100%收购Vivet。作为本次交易的一部分，辉瑞全球业务发展副总裁Monika Vnuk博士将加入Vivet的董事会。本次交易的其它条款尚未披露。

Vivet联合创始人兼首席科学官Gloria Gonzalez-Aseguinolaza表示：“VTX-801的潜力早已在临床前动物模型中得到证实，我们与辉瑞的合作将有助于加速VTX-801的研发进程，并扩展我们的其它创新技术。”

除了肝豆状核变性项目，Vivet还在推进针对胆汁排泄缺陷的进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的肝脏靶向性基因疗法，以及治疗尿素循环障碍导致氨和其它有毒物质在血液中累积的瓜氨酸血症的基因治疗研究。

关于Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics是一家新兴生物技术公司，致力于为罕见的遗传性代谢疾病研发新型基因疗法。Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒（AAV）技术的多样化基因治疗产品线，并与西班牙纳瓦拉大学应用医学研究中心的应用医学研究基金会开展独家合作。

Vivet的领头项目VTX-801是一款针对肝豆状核变性的新型基因疗法，已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格（ODD）。 这种罕见的遗传疾病是由编码ATP7B蛋白的基因突变引起，导致肝脏和其他组织调节铜水平的能力降低，从而导致重度肝损伤、神经系统症状并可能致死。

辉瑞公司：携手共创健康世界®

在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在保健产品的探索、研发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。我们的全球产品线包括药品和疫苗，以及许多世界驰名的健康药物产品。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家世界的创新生物制药公司的责任是一致的。160多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com。

辉瑞信息披露声明

本新闻稿所含信息截至2019年3月20日。当出现新信息或未来事件或进展时，辉瑞公司不负责对本新闻稿所含前瞻性声明予以更新。

家选择权、辉瑞对Vivet的股权投资、辉瑞与Vivet在VTX-801和Vivets基因治疗研发产品线方面达成合作相关的前瞻性信息，其中包括各种潜在的获益；这些信息包含重大的风险和不确定性，而由其引发的实际结果可能与此类声明所明示或默示的结果之间存在重大的差异。本新闻稿中的前瞻性声明除其它方面外还涉及本次收购的风险和不确定性，包括与实现收购预期效益的能力有关的风险，其中包括无法实现本次收购的预期效益、或无法在预定时间内实现本次收购预期效益的可能性，研发工作固有的不确定性；满足预期的临床终点、临床试验的开始和完成日期、以及符合监管类文件提交日期要求的能力，监管部门批准和/或上市日期，以及不利的新临床数据和对现有临床数据的额外分析；监管机构可能对临床试验数据存在不同解释和评估的风险；监管机构是否对我们临床研究的设计和结果感到满意；Vivet的基因治疗候选产品向其它任何监管机构提出的药物申请能否、以及何时可以获得受理；能否及何时可以获得监管部门的批准，这取决于诸多因素，其中包括确定产品的益处超过已知的风险并确定产品疗效；如果获得批准，则这种基因治疗的任何候选产品能否顺利实现商业化；监管当局就产品标签、生产工艺、安全性和/或其它事项所做出的决定，这些决定可能影响这种基因治疗候选产品的可获得性或商业潜能；以及竞争性开发情况。

关于其他的风险与不确定因素，可参考截止于2018年12月31日的辉瑞财政年度报告（表格10-K）及其后续报告（表10-Q），均包含在标题为“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分、以及后续的报告（表8-k）之中，所有这些均在美国证券交易委员会（SEC）报备，并可通过www.sec.gov和www.pfizer.com查询。

注：本文译自总部新闻稿，仅供参考。原文请见：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_secures_exclusive_option_to_acquire_gene_therapy_company_vivet_therapeutics