默沙东公布在研药物sotatercept III期STELLAR研究数据

美国新泽西州罗威市，2023年3月6日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）公布了III期STELLAR研究的完整结果，评估默沙东在研新型激活素信号抑制剂类生物制剂sotatercept1联合稳定背景治疗用于治疗肺动脉高压（PAH）成人患者（WHO组 1）的有效性。该研究数据在第72届美国心脏病学会（ACC）年会暨世界心脏病学大会（WCC）上正式发布，并在《新英格兰医学杂志》同步发表。

“PAH是一种罕见、进展快速且最终危及生命的疾病，五年死亡率为43%。”德国汉诺威医学院Marius Hoeper博士表示，“Sotatercept显著改善了6分钟步行距离（6MWD）这一主要终点以及多个次要终点，包括WHO功能分级和肺血管阻力方面的改善。这些具有里程碑意义的结果彰显了在PAH治疗领域，sotatercept以及与血管过度增殖和病理性重塑相关的靶向细胞信号方法的治疗潜力。”

PAH是一种罕见、进行性、危及生命的血管疾病，其特征为肺小动脉收缩和肺循环中血压升高。多项国际注册登记研究中关于PAH的流行病学数据显示，成人PAH 人群发病率约2.4/百万人年，患病率约15/百万2。很多患者的病情进展迅速。PAH可引起心脏负荷明显增加，导致体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。

“III期STELLAR研究结果的公布对医生和患者具有重要意义，它表明sotatercept可能在改善PAH患者运动能力和其他有意义的临床结局指标方面发挥关键作用。”默沙东实验室总裁李耀廸博士（Dean Y. Li）表示，“该研究结果十分具有说服力——在稳定背景治疗的基础上，接受sotatercept治疗患者的死亡或临床恶化风险显著降低。我们非常期待与医疗卫生机构就相关关键数据展开讨论，希望能够尽快为PAH患者提供新的治疗选择。”

关于STELLAR研究

STELLAR（NCT04576988）是一项关键III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组研究，旨在评估sotatercept 联合稳定背景治疗用于治疗WHO功能分级（FC）为II或III级的PAH成人患者（WHO组1）时的安全性和有效性。该项研究的主要终点是运动能力，通过第24周时6MWD相比基线的变化来测量。9个次要终点按以下顺序进行分层检测，包括多组分联合终点改善，PVR、NT-proBNP水平、WHO FC改善、至死亡时间或发生临床恶化的时间、French风险评分，以及PAH-SYMPACT®评分（身体影响、心肺症状和认知/情绪影响）；除临床恶化外，其他指标均在第24周时进行评估，而在最后一名患者完成第24周随访时对临床恶化进行评估。

该项研究共入组了323名受试者，并将其随机分为两组，一组在稳定的背景PAH治疗的基础上添加sotatercept（n=163），每3周一次，第1次访视时的剂量为0.3 mg/kg，此后剂量为0.7 mg/kg；另一组在稳定的背景PAH治疗的基础上添加安慰剂（n=160）。该项研究中的人群特征为：平均[±SD]年龄为47.9 ± 14.8岁；89%为白人；79%为女性；PAH诊断后的平均时间为8.8年。共有198名随机分组的患者（61.3%）接受了三联疗法，129名患者（39.9%）接受了前列环素输注治疗。Sotatercept组与安慰剂组的人口统计学和基线特征相似。

关于默沙东

在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。更多信息，请访问www.msd.com，并在Twitter、Facebook、Instagram、Youtube和LinkedIn平台关注我们。

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默沙东前瞻性声明

默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号（下称“公司”）。本新闻稿包含根据《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》之安全条款而做出的“前瞻性声明”。本文内容基于公司管理层当前的看法和预期，并且受制于可能出现的重大风险和不确定因素。默沙东不保证在研产品能获得所需的监管部门批准或取得商业成功。如果相关假设与现实有所出入、出现风险，或发生不确定情况，实际结果可与前瞻性声明中的预期有实质上的差异。

风险和不确定因素包括但不仅限于一般行业情况与竞争、一般经济因素（包括利率与汇率浮动）、美国及其他国家制药行业监管以及医疗政策的影响、全球范围内控制医疗成本的趋势、技术发展、竞争对手获得的新产品与专利、新产品开发固有的挑战（包括获得监管部门批准）、默沙东对未来市场形势做出准确预测的能力、生产上的困难或迟延、国际经济金融状况不稳定与主权风险、对默沙东专利和其它创新产品保护的有效性的依赖程度，以及公司面临专利诉讼和/或监管行动的风险。

默沙东没有义务就新信息、未来事件或其它原因对任何前瞻性声明进行公开的更新。尚有其它因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在实质性差异，请参见默沙东2021年年报10-K报表以及公司在美国证券交易所备案的其它文件（可在美国证券交易所网站www.sec.gov上查阅）。

1 截至目前，sotatercept尚未获国家药品监督管理局（NMPA）批准

2 中华医学会呼吸病学分会肺栓塞与肺血管病学组，中国医师协会呼吸医师分会肺栓塞与肺血管病工作委员会，全国肺栓塞与肺血管病防治协作组，等.中国肺动脉高压诊断与治疗指南(2021版)[J]. 中华医学杂志, 2021, 101(1): 11-51. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20201008-02778.