百济神州PD-1抑制剂百泽安®在中国获批第14项适应症

2024年10月21日 10:20

中国北京——2024年10月21日——百济神州有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布，其PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）正式获得中国国家药品监督管理局（下称“国家药监局”）批准，联合含铂化疗新辅助治疗，并在手术后继续本品单药辅助治疗，用于可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌患者的治疗。作为中国首个获批用于II-III期非小细胞肺癌（NSCLC）新辅助+辅助免疫治疗的PD-1药物，替雷利珠单抗为可手术肺癌患者的围术期治疗提供了新选择，助力患者实现更长生存获益。

本次获批是基于RATIONALE 315（NCT04379635）的临床试验数据。该研究是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期研究，评价了替雷利珠单抗联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，后续辅以替雷利珠单抗辅助治疗，用于可切除II期或IIIA期NSCLC患者的有效性和安全性。研究结果显示，无事件生存期（EFS）和主要病理学缓解率（MPR率）的双重主要终点皆已达到，证实围术期替雷利珠单抗联合新辅助化疗的治疗方式可以显著降低患者的围术期进展或复发转移风险。

与围术期安慰剂联合新辅助化疗相比，围术期替雷利珠单抗联合新辅助化疗显著提高了MPR率（56.2% vs 15.0%）和病理学完全缓解率（pCR率，40.7% vs 5.7%），并显著延长了EFS（HR：0.56，95% CI: 0.40~0.79），且已观察到总生存期（OS）显示良好的延长趋势（HR：0.62，95% CI: 0.39~0.98）；该治疗方案的总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。此项研究的结果也已在2024年2月召开的欧洲肿瘤内科学会年会全体会议（ESMO plenary session）上发布。

肺癌是世界范围内常见的恶性肿瘤，死亡率居全球第一1。在中国，肺癌亦是第一大癌种，其发病率和死亡率都位居恶性肿瘤的“双首”2。NSCLC约占所有肺癌病例的85%，早、中期NSCLC尽管有根治性手术切除的机会，但是半数以上的患者会在术后5年内发生局部复发或远处转移，既往围术期化疗对手术患者的生存改善有限，五年生存率仅能提升5%。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示：“目前，手术仍是早中期和局部晚期非小细胞肺癌的主要治疗方法，手术前后的新辅助和辅助治疗对于降低癌症复发风险起到关键作用，有助于进一步提升治愈率。我们相信，此次替雷利珠单抗新适应症的获批将进一步提升围术期免疫治疗临床实践的信心，从而为广大肺癌患者带来更多治愈希望。”

截至目前，替雷利珠单抗在中国已有14项适应症获得国家药监局批准，其中11项适应症已纳入国家医保药品目录，是目前获批且纳入国家医保药品目录适应症数量最多的PD-1抑制剂。

在全球，替雷利珠单抗已在欧盟、英国、美国、韩国、瑞士、澳大利亚等国家和地区获批，其中包括欧盟委员会于今年4月批准其用于三项NSCLC适应症的一线及二线治疗。其胃或胃食管结合部癌一线治疗的新增适应症上市许可申请和食管鳞状细胞癌一线治疗的新增适应症上市许可申请正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）审评。

关于RATIONALE 315（NCT04379635）

RATIONALE 315是一项在可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中比较替雷利珠单抗或安慰剂联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，随后接受手术，后续以替雷利珠单抗或安慰剂作为辅助治疗的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。RATIONALE 315的主要终点为盲态独立病理学审查（BIPR）评估的主要病理缓解率（MPR）和盲态独立中心审查（BICR）评估的无事件生存期（EFS）。关键次要终点为病理学完全缓解（pCR）。其他次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、BICR的无病生存期（DFS）和研究者评估的EFS。这一试验共入组453例患者，以1:1的比例随机接受围术期替雷利珠单抗或安慰剂联合新辅助化疗的治疗。

关于百泽安®

百泽安®（替雷利珠单抗）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百济神州对替雷利珠单抗惠及全球患者未尽治疗之需的开发能力、百济神州推进替雷利珠单抗研发、药政、商业化的进展、雷利珠单抗成为非小细胞肺癌（NSCLC）重要治疗方案的潜力，以及百济神州在“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

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参考文献：

1Latest global cancer data 20202Zheng R, Zhang S, Zeng H, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2016 [J]. Journal of the National Cancer Center, 2022, 2(1): 1-9.