欧盟委员会批准百济神州百泽安®用于晚期/转移性食管鳞状细胞癌和胃或胃食管结合部癌患者的一线治疗

2024年11月27日 19:00

新获批适应症基于两项3期研究，这些研究显示接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的患者获得了具有统计学显著性的总生存期获益

美国加州圣马特奥——百济神州有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布欧盟委员会已批准百泽安®（替雷利珠单抗，英文商品名：TEVIMBRA®）联合化疗用于食管鳞状细胞癌（ESCC）和胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗。

德国莱比锡大学癌症中心主任兼肿瘤学教授Florian Lordick表示：“晚期胃癌和食管癌患者的中位生存期仅能以‘月’计算，尚不足一年，这类患者亟需更有效的治疗选择。RATIONALE 305和306的临床试验数据很有说服力，显示出替雷利珠单抗具有独特的临床特征和改善符合条件患者治疗效果的潜力，为他们带来新的希望。”

对于ESCC患者，扩展适应症为替雷利珠单抗联合含铂化疗用于PD-L1肿瘤区域阳性（TAP）评分≥5%的不可切除、局部晚期或转移性癌症成年患者一线治疗；对于G/GEJ腺癌患者，扩展适应症为替雷利珠单抗联合含铂和含氟嘧啶类化疗用于PD-L1 TAP评分≥5%的HER2阴性、局部晚期、不可切除或转移性癌症成年患者一线治疗。

百济神州实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“全球已有超过130多万患者受益于替雷利珠单抗的治疗。这款药物作为公司实体瘤产品组合的基石，对企业实现为广大患者提供创新治疗的承诺具有重大意义。仅过去一年里，替雷利珠单抗已在欧盟获批六项适应症，我们将全力加快提升其在欧洲的可及性，尽早惠及当地患者。”

一线ESCC适应症扩展申请基于百济神州RATIONALE306（NCT03783442）研究结果，该研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的全球3期研究，旨在评价替雷利珠单抗联合化疗用于不可切除、局部晚期复发或转移性ESCC患者一线治疗的有效性和安全性。该研究在欧洲、北美和亚太地区的研究中心入组了649例患者。该研究达到了主要终点，在意向性治疗人群中，与安慰剂联合化疗相比，替雷利珠单抗联合化疗一线治疗获得了具有统计学显著性和临床意义的OS获益。替雷利珠单抗联合化疗组中位OS为17.2个月，而安慰剂联合化疗组中位OS为10.6个月（HR：0.66[95% CI：0.54 ~ 0.80，单侧p值<0.0001]），表明死亡风险降低了34%。PD-L1≥5%的患者群体中，替雷利珠单抗组3年OS也得到显著改善（中位OS为19.1个月vs.10.0个月；HR：0.62[95% CI：0.49 ~ 0.79]），表明死亡风险降低了38%。

一线G/GEJ腺癌适应症扩展申请基于百济神州RATIONALE305（NCT03777657）研究结果，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期试验，旨在评价替雷利珠单抗联合化疗用于晚期不可切除或转移性G/GEJ腺癌患者一线治疗的有效性和安全性。该研究在欧洲、北美和亚太地区的研究中心入组了997例患者。研究达到了主要终点，表明获得具有统计学和临床意义的总生存期（OS）获益。接受替雷利珠单抗联合研究者选择的化疗的患者中位OS为15.0个月，而接受安慰剂联合化疗的患者中位OS为12.9个月（n=997；HR：0.80[95% CI：0.70，0.92]；P=0.0011），表明死亡风险降低了20%。在PD-L1≥5%的人群中，替雷利珠单抗联合化疗组中位OS为16.4个月，而安慰剂组中位OS为12.8个月（HR：0.71[95% CI：0.58 ~ 0.86]），表明死亡风险降低了29%。

申请材料中的安全性数据包括超过2,800例在批准的给药方案下接受替雷利珠单抗单药治疗的患者（1,534例）和接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的患者（1,319例）。替雷利珠单抗联合化疗最常见的3级或4级不良反应（≥2%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血、疲劳、低钾血症、低钠血症、感染性肺炎、食欲减退、皮疹、淋巴细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、腹泻、肺部炎症以及肝炎。

替雷利珠单抗还在欧盟获批用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者，以及用于三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的一线和二线治疗。

关于胃和胃食管结合部（G/GEJ）腺癌

胃癌是全球第五大多发癌症，也是癌症死亡的第五大原因1。2022年确诊的新发胃癌病例将近100万，全球报告的死亡病例达66万。胃食管结合部腺癌发于食管与胃相连的区域，该区域位于膈下（肺下方的呼吸肌薄层）2。

关于食管鳞状细胞癌（ESCC）

在全球范围内，食管癌（EC）是癌症相关死亡的第六大常见原因，ESCC是最常见的组织学亚型，占EC近90%。预计2040年将有957,000例新发EC病例，较2020年增加近60%，这表明需要更多有效的治疗方法3。EC是一种进展迅速的致命性疾病，超过三分之二的患者在确诊时已到达晚期或发生转移，远处转移患者的预期5年生存率低于6%4。

关于百泽安®（替雷利珠单抗）

替雷利珠单抗是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

替雷利珠单抗是百济神州实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。替雷利珠单抗全球临床开发项目迄今已在全球34个国家和地区开展66项试验，包括20项注册可用研究，入组约14,000例受试者。替雷利珠单抗已在42个国家和地区获批，全球已有超过130万患者接受了治疗。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们拥有约11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括替雷利珠单抗为符合条件的患者带来有效治疗的潜力，百济神州在欧洲为百泽安®快速提供广泛可及性的商业化能力，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

参考文献：

1Ferlay J, Ervik M, Lam F, Laversanne M, Colombet M, Mery L, Piñeros M, Znaor A, Soerjomataram I, Bray F (2020). Global Cancer Observatory: Cancer Today. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer. Available from: https://gco.iarc.who.int/today. Accessed February 9, 2024.2American Cancer Society. What Is Stomach Cancer? https://www.cancer.org/cancer/types/stomach-cancer/about/what-is-stomach-cancer.html.3Morgan E, et al. The Global Landscape of Esophageal Squamous Cell Carcinoma and Esophageal Adenocarcinoma Incidence and Mortality in 2020 and Projections to 2040: New Estimates From GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 2022 Sep;163(3):649-658.e2. doi: 10.1053/j.gastro.2022.05.054. Epub 2022Jun 4. PMID: 35671803.4National Cancer Institute. Cancer stat facts: esophageal cancer. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html.