重磅官宣:PNH首个口服单药iptacopan关键III期研究达到主要终点

发布日期:2023-04-27 浏览次数:50

北京诺华制药有限公司 北京
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诺华公司 诺华公司(NYSE: NVS)总部位于瑞士巴塞尔,业务遍及全球140多个国家和地区,拥有96,700位全职员工。公司为患者和社会提供医药保健解决方案,以满足其日益变化的需求。诺华专注于医药保健的增长领域,拥有创新药品、成本节约型非专利药品、预防性疫苗及诊断试剂,以及消费者保健产品等多元化的业务组合,以此最好地满足患者和社会的需求。诺华是唯一在上述四大领域均处于领先位置的公司。诺华集团2008 年实现净销售额增长 9%(以当地货币计为 5%),达415亿美元,经营收入增长 32%,达90亿美元。全球范围内,制药(专利药)业务增长势头强劲,疫苗及诊断试剂以及消费者保健品业务也有良好表现。 诺华源于拉丁文novae artes,意为“新技术”。公司的中文名字——诺华,取意承诺中华,即承诺通过不断创新的产品和服务致力于提高中国人民的健康水平和生活质量。诺华在中国有七家企业和一家综合研发中心,分别是北京诺华制药有限公司、苏州诺华制药科技有限公司、山德士(中国)制药有限公司及山德士贸易有限公司, 上海诺华贸易有限公司, 上海视康贸易有限公司,上海诺华动物保健有限公司, 诺华(中国)生物医学研究有限公司,总投资超过3.3亿美元。目前诺华在中国雇员超过3,500人,2008年总销售额超过33亿元人民币,比2007年增长29%。 作为公司的价值观,诺华在历经250年的发展过程中,在实现业务增长的同时,也为患者和员工提供关爱。目前,尽管全球经济正面临衰退的压力, 诺华仍将会继续加大在华投资力度, 支持在华业务可持续的增长和扩展。在人才培养方面也进一步加大投入,将成立诺华中国大学。同时,诺华将在中国创造更多就业机会,邀请更多人才加入公司,员工总数将会实现20%增长。这表明诺华对中国市场的信心,更是对“承诺中华”的更好实践。 北京诺华制药有限公司 1996年,继瑞士汽巴-嘉基公司和山德士公司全球完成合并之后,其在华制药业务实施合并,成立了诺华在中国的第一家公司——北京诺华制药有限公司。 十几年来,北京诺华制药取得了骄人的业绩,业务遍及全国260多个城市。在过去七年里,北京诺华制药平均增长速度超过20%,成为诺华集团中增长最高的公司之一。北京诺华制药2008年销售增长超过30%,在跨国医药企业中排名第三。 诺华制药在中国设立常用药品事业部、抗感染药品事业部、移植及中枢神经药品事业部、眼科药品事业部和肿瘤药品事业部,实施区域化管理,建立了极具竞争力的产品组合。公司在心血管、内分泌、抗感染、肿瘤、移植免疫、风湿疼痛、骨代谢、眼科、中枢神经系统等9大领域拥有30多种国际一流的高科技专利产品。 抗高血压药品代文®成为中国血管紧张素II受体拮抗剂(ARB)领域市场份额第一的品牌,另一经典抗高血压药物洛汀新®也继续保持同类药品市场份额第一,洛汀新®和代文®两种产品2008年销售额总计突破10亿人民币。公司另一种慢性乙肝治疗药物素比伏®自2007年上市以来,仅用两年时间即名列市场占有率第3位。诺华制药还积极推进合规文化,致力成为履行行业规范的领先者,成为中国最具职业操守的跨国医药企业之一。 北京诺华制药也非常重视客户的需求,致力于提高客户满意度。根据TNS市场研究公司“2008客户满意度调查”,北京诺华制药连续四年荣膺客户满意调查榜首。在此基础上,2009年北京诺华制药进一步把“患者为本”设为公司文化建设的新重点,以为患者提供最优质的服务为宗旨,通过持续创新的各种活动,充分理解患者经历,解除患者病痛,提高患者的生活质量。 2009年对于北京诺华制药而言是“锐势薄发”的一年,将有密固达®(骨质疏松)、米芙®(移植)、Lescol® XL(降血脂)、Trileptal® OS(抗癫痫)、Exforge®(抗高血压)和Cibadrex®(抗高血压)等六个创新产品在中国上市,为广大患者提供更多有效、安全的药物选择。2008年北京诺华制药通过实施“厚积”项目完善了公司的各项管理制度和流程,提高了运营效率和整体竞争力。在未来五年里,通过开展“薄发”项目,北京诺华制药力争在业绩、人才、企业美誉度等各方面成为中国医药行业“标杆企业”。 北京诺华制药有限公司制药厂是由瑞士独资的制药工厂,总投资额9000万美元。工厂坐落在北京市昌平科技园区,占地面积28000平方米,拥有现代化的洁净厂房和欧洲引进的全套先进设备,剂型主要为固体和半固体两种,年产20亿片(胶囊)和1200万支乳胶剂。工厂作为诺华全球标准化GMP工厂之一,统一接受瑞士诺华全球制药技术部的技术和质量管理。

关于PNH

阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性克隆性造血干细胞疾病,全球发病率约为1~2/百万, 亚洲地区发病率相较西方更高[1-3]。PNH患者体内PIG-A基因突变,导致血细胞表面上重要的补体调节蛋白CD55和CD59缺失。因此,细胞更易被补体激活[4]。临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等[5]。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗,但抗C5治疗后,仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖,生活质量受到严重影响[5-9]。

Iptacopan是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂[10-12]。本届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会上,首次公布iptacopan关键性III期APPOINT-PNH研究达到主要终点[13]。

iptacopan关键性III期APPOINT-PNH研究主要终点和重要次要终点

Iptacopan作为特异性补体B因子抑制剂,作用于C5末端通路上游,能够同时控制血管内溶血和血管外溶血,弥补了抗C5抗体的不足,同时为患者提供了口服单药的治疗新选择[10-12]。Iptacopan还获得了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物”认定[14]。

除PNH治疗外,iptacopan目前也处于其他许多补体介导疾病(CMD)的关键研究阶段,包括肾脏疾病C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、膜性肾病(MN)、狼疮性肾炎(LN)以及免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)[15-17]。

基于作用机制和临床疗效的显著优势,iptacopan有望打破现有治疗格局,重新定义PNH治疗标准。

关于APPOINT研究

APPOINT-PNH(NCT04820530)是一项单臂、开放标签、多中心、III期临床试验,评估iptacopan单药治疗未接受过补体抑制剂(包括抗C5抗体)治疗的PNH成人患者的疗效和安全性[13]。

该研究入组40例,平均血红蛋白(Hb)<10g/dL、乳酸脱氢酶(LDH)>1.5x正常值上限且未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者,给予iptacopan单药200mg每日两次治疗[13]。

该研究的主要终点是24周以内在不输注红细胞(RBCT)情况下达到血红蛋白水平较基线升高≥2g/dl的患者比例。次要终点包括血红蛋白水平≥12g/dL(无RBCT)、避免输血患者比例、血红蛋白水平较基线变化、FACIT-疲乏评分较基线变化、网织红细胞绝对计数(ARC)较基线变化、LDH水平较基线百分比变化、临床突破性溶血发生率、主要不良血管事件发生率[13]。

声明1. Iptacopan目前尚未在中国大陆获批。2. 本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知的水平、非广告用途。3. 本资料中涉及的信息仅供参考,请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

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