诺华宣布两项Ianalumab III期临床试验在干燥综合征患者中达到主要终点

根据Art.53LR发布的临时公告

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首个针对干燥综合征的全球III期临床试验，旨在验证干燥综合征的疾病活动度在统计学意义上得以显著降低1

Ianalumab有望成为首个也是唯一获批用于治疗干燥综合征的靶向治疗方案

Ianalumab在干燥综合征中表现出良好的耐受性和安全性1,2

诺华计划在即将召开的医学会议上展示相关数据，并向全球卫生监管机构提交

巴塞尔，2025年8月11日——诺华宣布，ianalumab（VAY736）用于活动性干燥综合征成人患者的III期临床试验取得积极结果。两项试验均达到了主要终点，显示其针对疾病活动性具有统计学意义的显著改善1。这些结果支持ianalumab作为一种具有双重作用机制（B细胞清除和BAFF-R抑制）的药物，有望成为首个针对干燥综合征患者的靶向治疗方案。干燥综合征是一种慢性且致残的自身免疫性疾病3,4,5。

“干燥综合征是一种严重、进展性并具有系统性特征的自身免疫性疾病，其诊断常存在延误或误诊现象，对患者生活质量造成显著不良影响。目前治疗选择非常有限，临床上存在亟待满足的需求。两项III期临床研究均证实，ianalumab可有效改善干燥综合征患者的疾病活动性。”诺华药品开发部总裁兼首席医疗官施睿明博士表示，“这两项III期研究具有里程碑意义，我们计划尽快就相关研究数据与各卫生监管机构展开沟通。”

NEPTUNUS关键试验达到了主要终点，即通过衡量ESSDAI（干燥综合征疾病活动指数）降低来显示疾病活动性的改善，这是一种与安慰剂相比的多维度的疾病活动性测量方法。Ianalumab在干燥综合征中表现出良好的耐受性，并展示了良好的安全性1,2。

诺华计划在即将召开的医学会议上展示NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的数据，并向全球卫生当局递交ianalumab的相关申请，该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的快速通道资格6。

关于 ianalumab

Ianalumab (VAY736)是一种新型全人源单克隆抗体，正在研究其治疗多种B细胞驱动的自身免疫性疾病的潜力，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）、温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）3,7-13。其可通过双重作用机制靶向B细胞，即通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）进行B细胞清除，并中断BAFF-R介导的B细胞功能和生存信号3。在临床试验中，ianalumab在干燥综合征、系统性红斑狼疮和免疫性血小板减少症中显示出良好的疗效和安全性2,14,15。Ianalumab源于与MorphoSys AG的早期合作，诺华于2024年收购了该公司16。

关于NEPTUNUS-1和 NEPTUNUS-2

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是全球多中心的关键性III期临床试验，旨在评估ianalumab在干燥综合征患者中的疗效和安全性7,8。这些试验旨在提供全面的数据，评估ianalumab作为干燥综合征患者靶向治疗的潜力，特别是针对具有活动性腺外受累的患者3,7,8。

NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、两组多中心的III期临床试验（N=275），评估每月一次皮下注射（s.c.）ianalumab 300 mg与安慰剂相比在52周内的临床疗效、安全性和耐受性7。NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、三组多中心的III期临床试验（N=504），评估每月一次或每三个月一次ianalumab 300 mg s.c.与安慰剂相比在52周内的临床疗效、安全性和耐受性8。

主要终点通过采用ESSDAI（欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数）来评估系统性疾病活动的改善7,8。当前参与NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的患者可选择继续在研究中进行随访，或进入长期扩展试验17。

关于干燥综合征

干燥综合征是一种全身性、慢性自身免疫性疾病，可引发炎症和组织损伤，进而影响整个身体4。它主要影响外分泌腺，引发过度干燥，超过90%的患者会出现眼干和口干的症状4,18。其临床表现多样，患者可能出现干燥、疲劳和广泛疼痛等症状，30-40%的患者伴有腺外器官受累5,19。腺外表现可累及皮肤、肌肉骨骼系统、肾脏、肺和其他器官19。此外，干燥综合征患者罹患淋巴瘤的风险增加5。

干燥综合征是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，影响全球约0.25%的人口，其中约有50%的患者未被确诊 20-21。干燥综合征在女性患者的发病率约为男性的九倍4。B细胞功能异常疾病发展中起着重要作用，会引发自身免疫反应，导致炎症和组织损伤3,4。目前尚无系统性的治疗药物获批，仅有有限的对症治疗可暂时缓解部分症状，因此亟需开发有效的靶向疗法3。

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本新闻稿中所提及的产品ianalumab目前尚未在中国获批。

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