CAR-T疗法开发中国位处前列 国内领先企业有哪些？

这一结果令整个CAR-T疗法研究领域感到振奋。投票开始前，诺华在CAR-T疗法开发上的"劲敌"——Kite制药的CEO发文称：“今天无关乎生意或竞争，这是在推动一个有望为癌症治疗带来变革的科学技术。”

FDA将在10月3日对CTL019做出最终审批决定，而Kite制药的CAR-T疗法的审评截止日为11月29日。

CAR-T疗法是肿瘤免疫治疗领域的“网红”，通过使用修复的免疫细胞攻击并摧毁恶性肿瘤，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。2013年末至今，该领域受到密切关注。

据CoherentMarketInsights分析，CAR-T细胞治疗预计2028年全球市场规模将达85亿美元，未来的市场空间预计在350亿～1000亿美元之间。

美国遥遥领先中国紧随其后

在CAR-T疗法的开发上，美国遥遥领先，中国紧随其后，欧洲和日本大幅落后。美国是CAR-T技术的起源地，诺华、Kite和Juno在CAR-T疗法的开发上处于领先地位，并且已在多项临床试验中率先获得了大量数据，引领着CAR-T的潮流。另外还有多家小型生物医药公司也分别在各自领域取得了一定突破，比如Cellectis（使用异体T细胞）、CBMG等。

中国此次也把握住了这一时代潮流。据美国ClinicalTrials.gov网站对“Chimericreceptor”的搜索结果，目前中国登记开展CAR-T临床研究项目109项，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国。其中，西比曼、博生吉、合一康及宇研生物走在前列，2015年以后，银河生物、科济生物、安科生物、恒瑞医药、中源协和等公司也大手笔布局CAR-T细胞治疗。

走在研发前沿的国内企业

1、西比曼生物科技

西比曼生物科技于2014年在美国纳斯达克挂牌上市，成为第一个在美国纳斯达克上市的中国细胞生物医药科技公司。西比曼的CAR-T临床研究主要与解放军301医院韩为东教授合作，2015年2月以1200万收购了解放军总医院（301医院）韩为东教授组的4项CAR-T产品，并保留后续产品的优先收购权。

西比曼在CAR-T疗法的临床试验主要集中在临床Ⅱ期，从目前公司公布的临床试验结果来看，初步显示这些产品相对安全、可行和有效。值得一提的是，其针对实体瘤EGFR靶点的CAR-T疗法“CBM-EGFR.1”的Ⅰ期临床数据，在多种类型实体瘤上取得了应答，研发进度处于国际领先。

2、博生吉

博生吉作为先行的国内免疫细胞疗法开发公司，主要业务为开发细胞治疗技术（CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL和aAPCNK技术）和抗体靶向药物。2015年6月，安科生物出资2000万元与博生吉强强联手，成立合资公司，专攻CAR-T细胞治疗技术研究及产业化运作。博生吉目前已经有3个CAR-T项目处于临床Ⅱ期，其中包含了较难治愈的多种实体瘤，研发进度在国内处于领先位置。

此外，国内优秀的开发CAR-T疗法的公司还有药明巨诺、吉凯基因、科济生物、复星凯特、恒润达生等。

CAR-T疗法定价难题

对于目前走在最前列的诺华来说，不能忽视CTL019获批后的定价和可及性问题。对此，诺华全球药物开发主管兼首席医疗官瓦斯·纳拉辛汉（VasNarasimhan）上个月对彭博社表示，公司会将干细胞移植费用作为一个衡量标准，也在考虑按疗效付费的协议。

今年早些时候，英国的药物成本监管部门国家健康与临床卓越研究所（NICE）对相关数据进行测算发现，在儿童白血病的治疗上，CTL019最高可值64.9万美元。

CAR-T药物应该获得较高的价格水平，因为其是作为一次性治疗药物使用，并且可以让一些没有其它治疗选择的患者获益。如果签订以疗效为基础的付费协议，可能会吸引保险公司接受更高的价格标签，因为这意味着，如果治疗失败，保险公司将得到费用返还。

今年4月发布的一份全球最昂贵药物排名显示，uniQure公司的基因治疗药物Glybera以120万美元的价格占据榜首，但市场需求低迷迫使该公司将终止此药的销售。

近年来推出的高价药物还包括百健（Biogen）的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物Spinraza（第一年花费75万美元，后续年均费用为一半），BioMarin公司用来治疗超罕见CLN2疾病的药物Brineura（价格为70.2万美元）。