治疗斑秃 Concert创新JAK口服抑制剂获FDA突破性疗法认定

Concert Pharmaceuticals公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司的口服Janus激酶（JAK）抑制剂CTP-543突破性疗法认定，用于治疗中重度斑秃成人患者。FDA突破性疗法认定有望加快这一创新疗法的研发和审评过程。

斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。头皮是最常受累的部位，但任何生发部位均可单独或与头皮一起受累。这一疾病可能影响患者终生，男女均可发病。斑秃可导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。目前还没有被FDA批准用于治疗斑秃的药物。

CTP-543是JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib ）类似物，具有不同的药代动力学特征。FDA曾经授予CTP-543治疗斑秃的快速通道资格。

FDA的突破性疗法认定是基于一项在中重度斑秃患者中开展的随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验的积极数据。2019年9月，Concert公司报告，接受CTP-543（8 mg，每日2次；或12 mg，每日2次）治疗的患者达到了主要疗效终点。根据脱发严重程度评分（SALT）测量，在24周时与基线相比，脱发严重程度改善超过50%的患者比例显著优于安慰剂（p<0.001）。作为CTP-543临床开发的下一步，Concert计划在今年第四季度启动3期临床试验，进一步检测8 mg和12 mg给药方案的疗效。

▲CTP-543的2期临床试验结果（图片来源：Concert公司官网）

Concert公司总裁兼首席执行官Roger Tung博士说：“我们很高兴FDA认识到CTP-543作为一种斑秃创新疗法的治疗潜力。我们的目标是尽快将这种潜在新疗法带给患者。我们期待与FDA密切合作，加快CTP-543的开发。”

参考资料：

[1] CONCERT PHARMACEUTICALS RECEIVES FDA BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION FOR CTP-543 FOR THE TREATMENT OF ALOPECIA AREATA. Retrieved July 8, 2020, from https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/concert-pharmaceuticals-receives-fda-breakthrough-therapy