杨森Ponvory获FDA批准上市 治疗复发型多发性硬化症

3月19日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准了Ponvory（ponesimod），一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，并且在超过10年的累积临床研究中证实了其安全性特征。新闻稿指出，Ponvory是FDA批准的首个也是唯一一个与已确定的口服对照药物相比研究的口服疾病修饰疗法。

MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）的下降。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发进展型MS（SPMS）和原发进展型MS（PPMS）。复发型MS（RMS）的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发发作或恶化，随后是部分或完全恢复期，期间症状部分或完全改善，无明显的疾病恶化。但随着复发次数的增加，大部分患者的病情会逐渐加重。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。

Ponesimod是一款特异性S1P1调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的活性，将淋巴细胞束缚在淋巴结中，从而降低循环淋巴细胞的数量。因此，更少炎症细胞能够进入CNS伤害髓鞘。髓鞘是包围神经的保护层，在MS患者中受到免疫细胞的攻击而受损。

FDA的批准部分基于一项为期两年的3期临床试验，在复发的MS患者中，Ponvory与对照药物相比，显著降低了年复发率30.5％，显示出更优的有效性。在研究期内，71%接受Ponvory 治疗的患者无确诊的复发，而在对照组为61％。Ponvory 在减少新发钆增强（GdE）T1病灶数量和新发或扩大的T2病灶数量方面也优于对照药，分别降低59%和56%。Ponvory还可防止大多数人的残疾恶化。10例Ponvory治疗患者中有9例未出现3个月残疾恶化，Ponvory在延缓残疾进展方面显示出数值上的获益。

“MS是一种复杂的疾病，任何个体对MS疾病修饰疗法的反应都会有所不同，”美国国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说：“MS患者获得有效的治疗选择非常重要。我们很高兴有一种新疗法获批用于治疗复发性MS。”

“考虑到基础疾病和新出现的症状的差异性，每个多发性硬化症患者都受到不同的影响。该领域的持续创新至关重要，我们致力于满足患者不断发展的医疗需求，”强生公司杨森研发全球负责人Mathai Mammen博士说：“我们很荣幸为MS患者提供Ponvory作为新的治疗选择，它可以帮助患者更好地控制疾病。”

杨森已于2020年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交了ponesimod的上市许可申请（MAA），用于治疗患有复发性多发性硬化的成人患者。

参考资料:

[1] Janssen Announces U.S. FDA Approval of PONVORY™ (ponesimod), an Oral Treatment for Adults with Relapsing Multiple Sclerosis Proven Superior to Aubagio® (teriflunomide) in Reducing Annual Relapses and Brain Lesions. Retrieved 2021-03-19, from https://www.janssen.com/janssen-announces-us-fda-approval-ponvory-ponesimod-oral-treatment-adults-relapsing-multiple