FLT3激酶抑制剂 安斯泰来白血病新药被纳入拟优先审评

中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站最新公示，安斯泰来（Astellas）的富马酸吉瑞替尼片已于7月21日被纳入拟优先审评名单，理由是“符合附条件批准的药品”。吉瑞替尼是下一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂，已在美国、日本和欧洲等多个国家和地区获批上市，治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者。值得一提的是，吉瑞替尼曾被美国FDA授快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格。

截图来源：CDE官网

吉瑞替尼（gilteritinib）是安斯泰来与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)合作开发的下一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，属于每日一次口服疗法，可用于治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）患者。安斯泰来拥有该药物在全球的独家开发、生产和商业化权益。

临床前研究表明，吉瑞替尼能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。FLT3-ITD是一种常见的驱动突变，疾病负担高、预后效果差。与此同时，吉瑞替尼能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。它还能抑制名为Axl的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

目前，吉瑞替尼已在美国、日本、加拿大、巴西和欧洲多个国家获批上市，用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者。在美国，FDA曾授予吉瑞替尼快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格。

在中国，吉瑞替尼的上市申请于今年4月获得受理。根据安斯泰来早前发布的新闻稿，吉瑞替尼在中国申请的适应症为——用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut+）的复发或难治性（治疗抵抗）急性髓系白血病成人患者。本次被纳入拟优先审评的理由是“符合附条件批准的药品”。这意味着该药有望加速在中国获批。

AML是一种骨髓造血干细胞和祖细胞出现癌变导致的恶性血癌。激活FLT3酪氨酸激酶的基因突变是AML患者中最经常出现的遗传变异，约30%的AML患者会受到FLT3基因突变的影响。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月，患者急需新的治疗选择。