再极医药、李氏大药厂宣布向NMPA提交突破性治疗药物申请

继7月8日中国国家药品监督管理局（NMPA）发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件后，已经有两家公司公开宣布已向NMPA提交突破性治疗药物申请，分别为再极医药（MaxiNovel）的FLT3/FGFR双靶点抑制剂和李氏大药厂的PD-L1抗体。

根据NMPA发布的文件，突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在1期、2期临床试验阶段，通常不晚于3期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

1、再极医药：FLT3/FGFR双靶点抑制剂

7月22日，再极医药宣布向NMPA提交申请，认定MAX-40279为治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML）的突破性治疗药物。MAX-40279是再极医药研发的一款FLT3/FGFR双靶点的抑制剂，拟开发用于治疗FLT3表达的AML。

AML是一种骨髓造血干细胞和祖细胞出现癌变导致的恶性血癌。FLT3是治疗急髓性白血病的关键靶点。FLT3分野生型和突变型，FLT3野生型占AML病人的70%，FLT3突变型占AML病人的30%（其中FLT3-ITD占23%）。目前已获批上市的单药治疗AML的FLT3抑制剂有安斯泰来（Astellas）的吉瑞替尼（gilteritinib），该药在中国的上市申请刚被纳入拟优先审评。

根据对FLT3抑制剂耐药机理的研究，再极医药设计了FLT3/FGFR双靶点的抑制剂MAX-40279。根据新闻稿，在目前澳洲和中国同步进行的1期AML的临床试验中，MAX-40279对FLT3野生型AML末线治疗病人的应答率（ORR）达到36%。FLT3野生型在AML病人中占比高达约70%，基于MAX-40279的优异应答率，再极医药向NMPA提交突破性治疗药物的申请。

再极医药成立于2017年，专注于靶向疗法和免疫疗法的开发，公司的联合创始人、董事长兼总裁为王玉光博士。根据再极医药官网，该公司的产品管线中有7个产品。除了MAX-40279外，再极医药的另一个重点研发项目是口服肿瘤免疫药物MAX-1，该药已于2019年在澳大利亚启动了1期临床试验。此外，该公司还有多款治疗实体瘤、血液癌症、自身免疫疾病等的在研药物，均处于早期研发阶段。

▲再极医药产品管线（截图来源：再极医药官方网站）

对于MAX-40279本次申请治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML）的突破性治疗药物申请，再极医药总裁王博士表示：“MAX-40279是我们丰富产品管线中，第一个进入临床试验的产品。在2018年该产品就获得了美国FDA孤儿药的资质，今天我们有幸申请中国NMPA的突破性治疗药物，助力明年年初全面开展2期多中心的临床试验。我们靶向药物的研发战略就是通过对耐药性的克服，向市场推出具有全球自主知识产权的创新药物，为全球病人提供更有效的治疗方法，实现再极医药‘研药救治’的愿景。”

2、李氏大药厂：PD-L1抗体

7月17日，李氏大药厂发布公告称，其附属公司中国肿瘤医疗有限公司已向NMPA提交申请，以认定其PD-L1单克隆抗体ZKAB001用于治疗复发及转移性宫颈癌的突破性治疗药物。这是文件发布后，首家率先宣布提交突破性治疗药物申请的公司。

ZKAB001是中国肿瘤医疗有限公司可开发的一种PD-L1抑制剂，目前正在中国开展针对宫颈癌的1期临床试验。根据公告信息，中国每年有超过10万例新发宫颈癌病例、近3万名妇女死于宫颈癌。一线治疗后的复发率极高，中国乃至全球对于新的标准治疗方法有迫切的医疗需要。随着免疫检查点抑制剂的迅速发展，抗PD-L1抗体ZKAB001有望为患者带来新的治疗选择。

截至目前，中国已经有两家公司宣布向NMPA提交了突破性药物申请，不过查询CDE官网“突破性治疗公示”栏目，尚未看到相关产品受理的公开信息。我们期待在这些特殊审批政策的助力下，有更多新药好药能够加快来到患者的身边。

参考资料：

[1]国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号） Retrieved July 08，2020, from http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/378606.html

[2]李氏大药厂有關引進並研發一種研究性腫瘤藥物的最新情況. Retrieved Jul 17，2020, from https://www.leespharm.com/wp-content/uploads/2020/07/2020071601281_c.pdf

[3]再极医药提交NMPA突破性疗法申报. Retrieved Jul 22，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/4hI8un4kdXDP30M2uDT2hw

[4]再极医药官方网站