靶向TFPI 辉瑞血友病新疗法首次在华获批临床

今日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示显示，辉瑞(Pfizer)公司的marstacimab（PF-06741086）注射液在中国获批一项临床默示许可，适应症为“用于≥12岁有或无抑制物的血友病A或血友病B患者中的常规预防治疗，以防止出血发作或降低出血发作频率”。Marstacimab是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的在研创新疗法，已在美国获得快速通道资格和孤儿药资格。本次是该药首次在中国获批临床。

图片来源：CDE截图

目前，凝血因子替代疗法是血友病患者的主要治疗手段，但是很多患者在接受治疗过程中会产生凝血因子的抑制剂（免疫系统产生的抗体），从而影响治疗效果。因此，研究人员正在开发多种其它类型的在研疗法，以期为产生抑制剂的血友病患者提供更多治疗选择。

组织因子途径抑制剂（TFPI）靶向疗法就是有望解决这类患者需求的在研疗法之一。TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白，在其早期阶段抑制血液凝结的替代过程。靶向TFPI的在研疗法可以用于治疗A型和B型血友病患者，不需考虑抑制剂生成问题。

Marstacimab是辉瑞开发的一款在研TFPI靶向疗法，拟用于血友病的治疗。2019年9月，该药已获得美国FDA授予的快速通道资格，治疗血友病。此外，marstacimab还在美国和欧洲获得了孤儿药资格。

目前，marstacimab在全球范围内已进入3期临床研究阶段，尚未获批上市。ClinicalTrial.gov网站信息显示，辉瑞已在血友病患者中完成一项2期临床试验，旨在评估marstacimab在严重型A型血友病或B型血友病患者中的安全性、耐受性、药动学、药效学和有效性。

此外，辉瑞还正在血友病患者中开展两项关于marstacimab临床研究：一项为开放标签的3期临床试验，旨在严重的青少年和成人A型或B型血友病患者中，比较marstacimab与标准疗法在有或者没有抑制剂时的治疗效果；另一项为2期临床试验，旨在评估长期使用marstacimab治疗严重血友病患者的安全性、耐受性和有效性。

血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病，其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。A型血友病是由凝血因子VIII因子缺乏导致，B型血友病是由凝血因子IX因子导致。血友病患者在受伤或手术后，出血时间可能比其他人长。此外，他们的肌肉、关节和器官也可能会出现自发出血，严重的甚至会危及生命。

参考资料

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Aug 03，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25

[2] Pfizer rare disease pipeline. From https://www.pfizer.com/science/rare-diseases/pipeline