获1.15亿美元追加投资 这类新型疗法能否“破冰”罕见肌肉疾病

今日，总部位于马萨诸塞州的Dyne Therapeutics宣布完成新一轮股权融资，金额为1.15亿美元。有意思的是，这家于2018年成立，2019年4月份刚刚完成5000万美元A轮融资的公司，为何让投资人在很短的时间内迅速追加了新的投资呢？

Dyne Therapeutics专注为患有严重肌肉疾病的患者开发靶向药物疗法。其核心技术平台FORCE将可以治疗严重肌肉疾病的寡核苷酸（通常为短链RNA）和特异性的抗体结合，用来治疗疾病。目前大多数严重肌肉疾病并没有特效药，治疗中采取的主要是缓解症状的方法。而该平台可以利用抗体的特异性将寡核苷酸准确地运输到病变细胞，利用寡核苷酸和病变基因的结合，从基因层面治疗疾病。

公司目前针对三种严重肌肉疾病在进行药品开发：分别是1型肌强直性营养不良（DM1），杜氏肌营养不良（DMD）和面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）。1型强直性肌营养不良是一种以进行性肌无力、肌萎缩和肌强直为主要症状的常染色体显性遗传性多系统疾病，因为强直性肌营养不良蛋白激酶基因（DMPK）变异导致。杜氏肌营养不良和面肩胛肱型肌营养不良症则分别是因为是X染色体（隐性遗传）和4号染色体上特定基因周边的病变导致的。三种疾病都属于发病率相对较低的遗传因素造成的严重肌肉疾病。

Dyne Therapeutics并非市场上唯一一家利用抗体-寡核苷酸结合方法治疗严重肌肉疾病的公司。另外一家位于加州的医药公司Avidity Biosciences也采用类似的方法来治疗严重肌肉疾病，并刚刚在去年完成了1亿美元的融资。公司主打的针对1型肌强直性营养不良的药品有望在2021年进入临床测试阶段。

Dyne Therapeutics的联合创始人Stefan Vitorovic先生在接受采访中表示：“公司的FORCE平台有望根本性改变很多严重肌肉疾病患者的病情，我们对此非常乐观。”

将治疗分子和抗体结合，利用抗体的特异性来准确运输药物已经被人们用来治疗癌症等其他疾病。将具有治疗属性的寡核苷酸分子和抗体结合用来治疗疾病，具有特异性结合高，不伤害健康组织等优点，还属于比较新兴的研究领域。具有治疗属性的寡核苷酸分子包括mRNA、saRNA、siRNA等。有研究预测，寡核苷酸疗法的市场在2024年将会达到820亿美元。

参考资料：

[1] Dyne Therapeutics Announces $115 Million Financing to Advance Pipeline of Modern Oligonucleotide Therapeutics for Serious Muscle Diseases. Retrived August 10, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200810005060/en/

[2] Biotech Dyne Therapeutics grabs $115M to ramp up muscle disease pipeline. Retrived August 10, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/dyne-therapeutics-grabs-115m-to-ramp-up-muscle-disease-pipeline