临床急需新药！Cenegermin滴眼液在中国获批

8月14日，Cenegermin滴眼液在中国获批上市，治疗神经营养性角膜炎。该药由Dompé制药开发，是《第一批临床急需境外用药》之一。

神经营养性角膜炎是一种罕见眼病，成因包括疱疹或其他感染、眼表损伤、眼部或神经外科手术以及一些损害到角膜知觉和营养的全身性疾病如糖尿病等。如不及时发现并控制，该疾病的病情会逐渐加重并导致持续的上皮缺损、角膜溃疡、基质溶解、穿孔和视力下降。

Cenegermin滴眼液是一款局部表面滴用眼液，每天给药6次，持续8周来治疗神经营养性角膜炎。2015年12月14日，Cenegermin被欧盟认定为孤儿药。2017年7月在欧盟批准，2018年8月在美国批准，是FDA批准的首个神经营养性角膜炎治疗药物。

Cenegermin是一种新型的重组人神经生长因子（rhNGF），在结构上与人体内生成的、包含于眼组织当中的神经生长因子（NGF）蛋白质完全相同。这种内源性蛋白质通过多种机制为眼角膜完整性带来有力的支持。NGF直接作用于角膜细胞来刺激细胞的生长与存活。此外，已知NGF能结合泪腺上的受体，促进泪液分泌，为眼睛提供润滑和自然保护，免受病原体和伤害。这种蛋白质经证实能够支持角膜神经支配，即神经营养性角膜炎当中已经损失的一种神经功能。

Cenegermin的有效性和安全性已在两项独立双盲随机多中心对照临床试验当中得到了证实。该项目拥有随机对照试验中最为大型的神经营养性角膜炎患者人群队列。两项试验都在中度或重度神经营养性角膜炎患者当中研究了Cenegermin塞奈吉明滴眼液单一疗法（20 μg/mL）并与无防腐剂人工泪液类赋形剂的治疗手段进行了比较。在欧洲开展的研究NGF0212将52例患者随机分配到各亚组当中。经过8周的治疗后，治疗组当中约72%的患者得到完全治愈。于美国开展的研究NGF0214将24例患者随机分配到各亚组当中，其中65.2%的受治患者得到完全治愈。REPARO研究的跟踪随访时间更久，其中发现经过8周疗程获得治愈的患者当中有大约82%的患者在一年后仍然保持稳定的治愈状态。

Cenegermin在临床试验当中的耐受性良好。眼痛是最为常见的不良反应，约16%的患者报告出现了眼睛疼痛，这可能与因病丧失的知觉得以恢复有关。超过5%的患者所报告的其他不良事件则包括眼睛肿胀（炎症）、泪液增多（泪液分泌增加）和眼睛充血。