错失主要终点 百时美施贵宝Idhifa联合疗法治疗白血病试验失败

日前，百时美施贵宝（BMS）宣布Idhifa联合疗法治疗急性髓系白血病三期试验IDHENTIFY失败，该疗法未能明显改善病人的总体生存率（OS）。

IDHENTIFY三期试验在携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(r/r AML)患者中进行。试验对比了Idhifa联合最佳支持治疗（BSC）与常规护理方案的疗效，其中包括BSC、氮杂胞苷加BSC、小剂量或中等剂量阿糖胞苷加BSC。研究结果显示，Idhifa联合疗法未能达到预期的OS改善的主要终点。

此次试验的次要终点包括总体缓解率、无事件生存期、缓解持续时间和缓解时间等。试验中，Idhifa展现出的安全性与先前研究没有明显的差异。该公司表示将完成对IDHENTIFY试验数据的全面评估，并与研究人员一起在未来的医学会议上展示详细的结果。

此前，在一项针对199名患者的单臂研究中，使用Idhifa治疗的中位时间为8.2个月，有19％的患者未出现任何疾病迹象和全血细胞计数恢复。试验证实，该药物还帮助一些患者避免了血小板减少。

据悉，IDHENTIFY试验的失败并不影响FDA给予Idhifa的“原始绿灯”。Idhifa早在2017年8月获得FDA批准用于治疗携带IDH2基因突变的成人r/r AML，这是目前唯一经FDA批准用于该适应症的药物，而且这项批准不依赖于任何验证性研究。Idhifa疗法目前也在澳大利亚和加拿大获得批准。据统计，有大约19％的急性髓系白血病患者伴有IDH2突变。

除此之外，BMS还宣布了另一项肿瘤学的业务进展，该公司确认了收购Forbius的计划。Forbius是一家致力于开发高选择性和强效的TGF-β1和TGF-β3抑制剂的公司，这些是免疫抑制和纤维化的关键介质。根据这项协议，百时美施贵宝将收购Forbius的TGF-β研发项目，包括AVID200。

收购后，BMS可能会将AVID200的研发工作，集中在肿瘤学领域，未来可能考虑将该资产推进到纤维化等其他疾病领域。两家公司预计，此次收购将在2020年第四季度完成。除了Forbius将获得预付款和里程碑付款外，两家公司没有披露其他财务细节。

参考来源：

1、Bristol Myers Squibb Provides Update on Phase 3 IDHENTIFY Trial in Patients with Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia

2、Bristol Myers Squibb's Idhifa Flunks Acute Myeloid Leukemia Trial

3、Bristol Myers Squibb's targeted AML drug Idhifa fails to extend patients' lives