全球首次获批的新型头颈部肿瘤治疗药物：光免疫疗法Akalux

日前，日本乐天医疗宣布其全资子公司乐天医药（Rakuten Medical）的光免疫疗法Akalux（点滴静注250毫克）获得日本厚生劳动省批准上市，用于不可切除的局部晚期或复发性头颈癌治疗。同时，据NHK报道，这也是目前全球首次获批的新型头颈部肿瘤治疗药物。此外，与Akalux联合使用的医疗器械BioBlade激光系统也于9月2日获得批准。

作为Rakuten的主打药物，ASP-1929（即Akalux）是由西妥昔单抗（cetuximab）与IRDye700DX构成的抗体偶联药物（ADC），可靶向表皮生长因子受体（EGFR，在头颈癌、食道癌、肺癌、结肠癌、胰腺癌等多种实体瘤表面表达）。由于添加了光反应物质，ASP-1929在与肿瘤靶向结合之后，可以在局部被由光导纤维释放的红色激光激活，从而导致肿瘤细胞的死亡。其独特之处在于，利用抗体介导的靶向递送实现高度肿瘤特异性，同时利用激光激活生物物理机制精确地诱导癌细胞的快速死亡，且避免伤害周围正常组织。

目前ASP-1929的临床试验主要集中在头颈癌，在一项针对不能通过手术、放疗或铂类化疗治疗的复发性头颈癌患者的IIa期临床研究中，共纳入30名患者，临床数据先死，客观缓解率（ORR）为28％（8/28），完全缓解率（CR）为14％（4/28）。28名可评估患者的中位无进展生存期（mPFS）为173天（5.7个月），全部30名患者的中位总生存时间（mOS）为278天（9.1个月）。研究结果显示，使用ASP-1929治疗安全且耐受性良好的。

基于以上数据，ASP-1929获得了FDA颁发的快速通道资格，同时，2019年4月ASP-1929获得日本厚生劳动省SAKIGAKE认定，可获得优先咨询服务和监管授权审查。2020年3月，ASP-1929申请实施有条件提前审批制度。

本月2日，与Akalux联合使用的医疗器械BioBlade激光系统也获得批准，相关医疗保险适用手续也在跟进。据悉，普通民众可在一般医疗机构中使用医疗保险进行该项目的治疗。

除了ASP-1929外，Rakuten 还有多款药物正在研发中，其中ASP-1929联合PD-1的研究已进入临床I期。