同类首创！基石药业在新加坡递交IDH1抑制剂新药上市申请

11月10日，基石药业宣布，公司已向新加坡卫生科学局（HAS）递交ivosidenib的新药上市申请，用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。根据新闻稿，ivosidenib是一种强效、高选择性同类首创口服IDH1抑制剂，也是全球首个唯一获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。此次也是基石药业首次在大中华以外地区递交新药上市申请。

Ivosidenib（商品名：Tibsovo）由基石药业合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，基石药业获得该产品在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。2018年，ivosidenib在美国获得首个上市批准，用于治疗携带易感性IDH1基因突变的R/R AML。2019年，该药的适应症获FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成人患者。

Ivosidenib在美国申请上市的数据显示，该产品单药治疗携带IDH1突变的R/R AML患者，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）的比例为32.8%（57/174），CR+CRh的持续时间为8.2个月。

对于此次在新加坡递交ivosidenib的NDA，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“AML的治疗领域正面临急迫的药物开发需求，尤其是缺乏有效药物的IDH1基因突变R/R AML患者。Ivosidenib是目前唯一一款获得美国FDA批准上市的针对IDH1突变的AML靶向药物。我们殷切地希望ivosidenib早日在新加坡获批，造福这部分患者。”

AML是成人白血病中最常见的类型，且疾病进展迅速，绝大多数患者为老年患者。在AML患者中，老年和复发或难治性预后较差，大约6～10%的AML患者携带IDH1突变。

目前，针对新诊断AML患者的标准治疗主要为强化化疗（IC）的诱导治疗，约35%至40%的年轻患者可以达到完全缓解，但仅有约10%的老年患者能实现3年以上生存。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/R AML，极大增加临床治疗难度。

参考资料：

[1]基石药业在新加坡成功递交Ivosidenib新药上市申请用于治疗IDH1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病. Retrieved Nov 10，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/xa9-wjmngGpXeqkCxit0Sg