本月欧盟CHMP推荐5款新药上市！包含罗氏Xofluza、三星Onbevzi

11月14日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在当月会议上推荐了五种药品通过批准，其中一种是在重新审查后批准的，并对六种药品的审批申请作出了延期决定。同时，CHMP在重新审查后发表了一项不推荐意见；三家公司也撤回了其营销申请。

积极推荐的新药：

Phesgo（pertuzumab/trastuzumab）用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌。这种来自罗氏的药物是固定剂量的Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠单抗）与透明质酸酶（hyaluronidase）结合，通过皮下注射使用。

Roclanda（latanoprost/netarsudil）用于降低成人原发性开角型青光眼或高眼压患者的高眼压（IOP），患者由于单用拉坦前列素或netarsudil而眼压降低不足。这种来自Aerie Pharmaceuticals的眼药水目前在美国市场的商品名为Rocklatan。

Xofluza（baloxavir-marboxil）治疗12岁及以上单纯性流感患者。这种来自罗氏的口服抗病毒药物也被推荐用于12岁及以上人群的流感预防治疗。

Onbevzi来自三星生物科技公司，是罗氏Avastin（bevacizumab，贝伐珠单抗）的生物仿制药，用于治疗结肠癌、直肠癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌、卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌和宫颈癌。

复检后推荐的新药：

Elzonris（tagraxofusp）用于治疗原发性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），无论患者之前是否接受过其他药物治疗。CHMP最初拒绝了来自Menarini公司在今年7月份提出的申请，在重新审查后CHMP建议批准其上市许可，用于特殊情况下的BPDCN患者，对于尚未接受任何治疗的患者，应限制其使用。

复检后不推荐的新药：

Gamifant（emapalumab）用于治疗18岁以下儿童原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）。CHMP在7月给出了一次否定意见，但瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum 要求重新审查这一决定。在重新评估其应用后，CHMP确认了先前的建议，认为该药物的研究数据“不足以”得出这款干扰素γ阻断抗体对HLH治疗有效的结论。

积极推荐药物扩展治疗适应证：

安进Kyprolis（carfilzomib）与daratumumab（达雷木单抗）和地塞米松联合使用，与来那度胺和地塞米松联合使用，或与地塞米松单独联合使用，用于之前至少接受过一次治疗的成人多发性骨髓瘤患者。

勃林格殷格翰Pradaxa（dabigatran etexilate，达比加群酯）新的药物形式和剂量——20 mg、30 mg、40 mg、50 mg、110 mg和150 mg剂量的包衣颗粒，以及6.25 mg/mL剂量的口服溶液粉末和溶剂。CHMP还支持批准该药物用于治疗静脉血栓栓塞事件（VTE）以及预防从出生到18岁以下的儿科患者VTE复发，并提出在严重肾损害的成人患者和eGFR小于50 mL/min/1.73m2的儿科患者中使用的新禁忌症。

ViiV Healthcare的整合酶链转移抑制剂Tivicay（dolutegravir）可分散片剂配方，与其他抗逆转录病毒药物联合使用，用于治疗年龄至少为4周、体重至少为3公斤的儿科患者的HIV-1感染。CHMP的积极意见还包括对Tivicay薄膜包衣片的最新剂量建议，适用于6岁及以上、体重至少14公斤的儿童。

Chiesi Farmaceutici的Trimbow（beclometasone/formoterol/glycopyrronium bromide，倍氯米松/福莫特罗/格隆溴铵）用于哮喘的维持性治疗，适用于未通过长效β2受体激动剂和大剂量吸入性皮质类固醇维持性治疗的成人，以及在前一年经历过一次或多次哮喘恶化的成人患者。

拜耳口服Xa因子抑制剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）用于治疗VTE，以及防止从出生至18岁以下VTE患儿（包括与导管相关的血栓形成、脑静脉和鼻窦血栓形成）的VTE复发。

优时比（UCB）Xyrem（sodium oxybate，羟丁酸钠）用于治疗青少年和7岁以下儿童发作性睡病伴猝倒。

撤回申请：

Santhera Pharmaceuticals于10月28日撤回了一份上市申请，该申请针对Puldysa（idebenone）用于治疗Duchenne型肌营养不良症。在本月早些时候，该公司决定停止对Puldysa的开发，该药物在一项针对DMD患者进行的3期临床研究中显示无效。

BioMarin Pharmaceutical撤回了申请批准Roctavian基因疗法用于治疗严重血友病A患者。该公司表示，无法提供所要求的数据，以解决监管机构的高级疗法委员会针对“当前程序中”临床研究结果提出的“重大反对意见”。撤回申请之前，该基因疗法的申请遭到了美国FDA的拒绝。

Agios公司Tibsovo（ivosidenib）用于治疗IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病。该公司在10月份宣布，CMHP认为其1期临床研究的数据不支持拟议适应症的正收益-风险平衡，随后撤回了该药的审批申请。

参考来源：

Recommendations for five new drugs lead decisions from CHMP's November meeting