资讯> 行业新闻> 首个儿童早老症疗法Zokinvy获批 生存期增加2.5年

首个儿童早老症疗法Zokinvy获批 生存期增加2.5年

发布日期：2020-11-25 浏览次数：204


有这样一群人，他们还没长大，就已老去……
他们得的病有个形象的名字——“早老症”。
这是一种极为罕见的、能使人迅速老化的疾病，最终会死于老年人才会得的老年病，全世界现有400多例，Sam Berns就是其中之一。
最痛苦的是，在最美好的年纪就要遭受身体器官的衰竭。随着年龄的增长，Sam的头发开始脱落，身材愈发瘦小，体重也不再增加，但他仍积极面对生活，拓宽了生命的宽度。
在2013年的TED演讲中，他分享了自己的患病经历。Sam表示：“尽管我在生活中遇到了很多困难，但我不想别人为我感到难过。”
2014年年初，早老症研究基金会传出消息，Sam Berns死于这种无法医治的疾病，享年17岁。

好消息是，近日，FDA宣布批准批准Lonafarnib（商品名：Zokinvy）上市，用于治疗早老症（HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（PL）。

Lonafarnib是全球首个获批的早老症疗法，对这类罕见病人群具有里程碑式的意义。
▌早老症：10多岁的“老人”
早老症，又称Hutchinson-Gilford早衰综合征（HGPS），是一种导致儿童加速衰老的罕见的、致命性遗传病，发病率约400~800万分之一。
该病是由编码核纤层蛋白A（Lamin A）的LMNA基因中的一个点突变引起的，产生法尼基化异常的早衰蛋白。Lamin A蛋白是连接细胞核支架结构的一部分，在细胞核结构和功能方面发挥重要作用，也是导致早老症儿童细胞结构及功能逐渐退化的原因。
早老症患儿通常会因老年人才会罹患的心脏病（如动脉硬化）去世，平均年龄仅为14.5岁。在无药可用的年代，Sam Berns已经算是“高龄”。
此外，早老症还会出现严重发育不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、动脉粥样硬化中风等症状。在为数不多的日子里，他们面临着身体上和心理上的双重压力，亟需有效的新疗法。
▌新药Lonafarnib，生存期增加2.5年!
Lonafarnib是一种法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻断早衰蛋白的法尼基化，过降低早衰蛋白在细胞核中的积累，使得早衰儿生存获益。
Lonafarnib曾获得治疗早衰病的优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定。
根据临床试验得出的数据表明，在早衰患者中，Lonafarnib将死亡率降低了60%，平均生存时间增加了2.5年。许多早老症患者已接受了持续10年以上的药物治疗。
过去，早老症患儿死于心脏病的平均年龄为14.5岁，如今有望提高到17岁或更大年龄。Lonafarnib不仅降低了早老症患儿的死亡率，也让我们看到了帮他们延长生命的希望。
在罕见病新药及相关研究方面，中美之间还存在较大差距。通过中美远程会诊，国内罕见病患者可以在家门口得到美国权威专家的前沿诊疗方案，受益于全球创新医疗成果。
文章推荐
  • 齐鲁两款1类新药来势汹汹 剑指1000亿市场
    近日，齐鲁制药有2款1类新药获批临床，分别为引进的VB4-845注射液及国产1类新药注射用QLS31901。米内网数据显示，2021年至今齐鲁制药已有2款2类改良型新药获批上市，3款创新药申请临床，其中2款已获批临床。
    2021-03-22
  • 杨森Ponvory获FDA批准上市 治疗复发型多发性硬化症
    3月19日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准了Ponvory（ponesimod），一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，
    2021-03-22
  • 县域医药市场争夺战：未来十年 这9亿中国人用什么药
    12年前，在国内一家顶级医药集团工作的王宇（化名），借出差的机会，在企业重点布局的大城市三甲医院之外，顺便跑了跑社区卫生诊所和县级医院。
    2021-03-22
  • 逮捕医药代表 执行！
    日前，中国检察网公开了一份起诉书，内容直指两位医药代表的非法行为，因涉嫌受贿罪，被地方监察委员会留置，经研究决定对其刑事拘留，后由地方公安局依法执行逮捕。
    2021-03-22
  • 一批药企 宣布停产
    日前，江西省药监局连续发布3则停产公告。
    2021-03-22

微信扫一扫

300多万优质简历

17年行业积淀

2万多家合作名企业

微信扫一扫 使用小程序

猎才二维码