3药被认定拟突破性疗法 来自诺华、云顶新耀、科济生物

11月30日，CDE公示3个拟突破性疗法认定药物，分别是诺华的TQJ230注射液、Calliditas制药的Nefecon（布地奈德）缓释胶囊、上海科济制药的CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液。

CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液

CT053 全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液是科济生物自主研发的1类创新药，是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为复发/难治多发性骨髓瘤。

CT053在中国的一项探索性I期临床研究中显示出了出色的疗效。24例复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例显示完全缓解，完全缓解率达79.2%。重要的是，没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）事件。

CT053治疗多发性骨髓瘤还在2019年获得了FDA授予的孤儿药资格，以及欧盟EMA授予的优先开发药物（PRIME）资格。

Nefecon缓释胶囊

Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技术开发的一款只在小肠下段lgA肾病起源处——派尔集合淋巴结区域释放布地奈德的缓释胶囊。TARGIT技术可使活性成分通过胃肠道而不被吸收，只有在到达小肠下部时才会脉冲式释放药物。

11月9号Calliditas公司宣布Nefecon治疗原发性IgA肾病的III期临床研究达到主要终点。该研究的A部分结果显示，受试者接受治疗9个月后，Nefecon组尿蛋白/肌酐比（uPCR）较基线值平均降低31％，而安慰剂组仅降低5％。Nefecon组uPCR较安慰剂组平均降低27%。

该试验也达到了关键的次要终点，接受Nefecon治疗患者的eGFR稳定，而安慰剂组下降了7％。接受Nefecon治疗患者9个月后eGFR绝对下降值为0.17mL/min/1.73m2，而安慰剂组为4.04 mL/min/1.73m2。

早在2019年云顶新耀与Calliditas公司达成合作，云顶新耀（100%控股云屹药业）将负责Nefecon在大中华区的开发和商业化。

TQJ230注射液

TQJ230注射液是诺华从Ionis旗下公司Akcea Therapeutics获得的一款靶向脂蛋白(a)（Lp(a)）的心血管疗法，开发用于罹患心血管疾病（CVD）且伴有Lp(a)水平升高的患者。诺华将负责TQJ230的全球开发和商业化。

TQJ230是一种反义药物，采用了Ionis公司先进的配体结合反义（LICA）技术，可抑制载脂蛋白(a)的产生，从而降低Lp(a)的水平。Lp(a)升高被公认为是导致CVD的一个独立遗传风险因素，约占CVD患者群体的20%-30%。Lp(a)是一种存在于血液循环中的脂蛋白，高水平的Lp(a)聚集在动脉中，会逐渐缩小动脉，限制心脏、大脑、肾脏和腿部的血液供应。从而导致冠心病、动脉粥样硬化、血栓和中风的风险增加。

TQJ230之前开展的一项2期临床研究（NCT02160899）获得了积极结果，该研究共纳入93例受试者，分别接受安慰剂（n=29）和TQJ230（A组（n=51）和 B组（n=13））治疗。结果显示，A组和B组患者平均Lp(a)水平分别较基线降低66.8%和71.6%，与安慰剂组相比有显著统计学差异。这些早期数据使人们对正在进行的III期临床试验结果都抱有很大期望。

来源：医药魔方Info