诺华siRNA疗法获欧盟上市批准

12日，诺华宣布其siRNA疗法Leqvio（inclisiran）已获得欧盟委员会的批准，用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。这是这款“first-in-class”疗法的全球首批。值得一提的是，在初始注射及第三个月的注射治疗后，患者有望每年仅接受两次治疗，就降低其“坏胆固醇”的水平。

“坏胆固醇”指“低密度脂蛋白胆固醇”（LDL-C），是导致心血管疾病的重要风险因子。即便降低LDL-C水平的他汀类药物非常普及，心脏病仍然是世界范围内导致死亡的首要因素之一。尽管广泛应用他汀类药物，依旧有80%的高危患者无法达到指南推荐的LDL-C目标水平，他们迫切需要更多创新疗法。

作为一款“first-in-class”的siRNA疗法，inclisiran可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低其水平，防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。

欧盟委员会批准这款疗法的决定，基于ORION临床开发项目的结果。在临床试验中，inclisiran展现了积极疗效——对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，inclisiran最多可以减少52%的LDL-C水平。今年早些时候，该项目的临床结果也发表在了《新英格兰医学杂志》上。

在新闻稿中，诺华制药全球总裁Marie-France Tschudin女士表示：“至今心血管疾病仍然是主要的死亡原因，这表明LDL-C不达标的患者对创新疗法的需求迫在眉睫。”作为一款“first-in-class”药物，inclisiran可有效持续降低LDL-C水平，在改善ASCVD（动脉粥样硬化性心血管疾病）患者治疗结局方面有着巨大潜力。

迄今，全球已有多款RNAi疗法获批，但它们大多用于治疗患者人数较少的罕见病。Inclisiran的获批上市，表明RNAi疗法有望拓展其治疗领域，改变大众疾病的治疗，有着重要的意义。未来，我们也期待更多创新疗法层出不穷，造福全球健康！