FDA批准基因工程改造家猪 可能用于生产潜在人类疗法

今天，美国FDA宣布，批准了一种有意改变基因组（intentional genomic alteration，IGA）的家猪上市，称为GalSafe猪。这种家猪可能用于食品或人类治疗。新闻稿指出，这是FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。GalSafe猪的基因组改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。α-半乳糖是在异种器官移植中，导致急性免疫排斥的主要原因。

使用猪的器官来缓解移植器官的短缺是多家生物技术公司开发的方向。例如，美国科学院和工程院双院士，哈佛大学（Harvard University）George Church教授和合成生物学家杨璐菡博士共同创立的eGenesis公司，以及杨璐菡博士在中国联合创建的启函生物，都在使用CRISPR基因编辑方法，开发适合作为人类移植器官供体的猪。

GalSafe猪由United Therapeutics公司旗下的Revivicor公司开发，它旨在解决来自猪的组织和器官可能引起的急性免疫排斥问题。通过基因工程手段，该公司敲除了在猪细胞表面添加α-半乳糖的蛋白酶，从而让猪细胞不再表达α-半乳糖。GalSafe猪可能用于生产不含α-半乳糖的人用医疗产品，不含α-半乳糖的血液稀释药物肝素。

▲通过基因工程让猪细胞不再表达α-半乳糖，从而降低急性免疫排斥（图片来源：Revivicor公司官网）

作为审评的一部分，FDA评估了基因工程对动物和食用其肉类的人的安全性，以及这一基因工程能否消除猪细胞上的α-半乳糖。FDA确定基于GalSafe猪的食物对于一般人群食用是安全的。FDA的数据评估显示在多代GalSafe猪中检测不到α-半乳糖。

FDA局长Stephen M. Hahn博士说：“今天FDA首次批准一种可同时用于食品和生物医学疗法潜在来源的生物技术动物产品，代表着科学创新的巨大里程碑。作为我们公共卫生使命的一部分，FDA大力支持推进对动物安全、对人安全并实现其预期结果的创新生物技术动物产品。”

新闻稿同时指出，FDA尚未评估这些猪用作异种移植产品或植入人类受试者。任何开发人员必须首先向FDA提交申请并获得批准，然后才能将这些产品用于人类医学。

参考资料：

[1] FDA Approves First-of-its-Kind Intentional Genomic Alteration in Line of Domestic Pigs for Both Human Food, Potential Therapeutic Uses. Retrieved December 14, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-its-kind-intentional-genomic-alteration-line-domestic-pigs-both-human-food