FDA批准首款狼疮性肾炎疗法

葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）今日宣布，美国FDA已批准Benlysta（belimumab）扩展适应症，用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎（LN）成人患者。狼疮性肾炎是由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏严重炎症，可导致终末期肾病，需要透析或肾移植。新闻稿指出，这是FDA批准的首款针对狼疮性肾炎的疗法。

系统性红斑狼疮是狼疮中最常见的类型，是一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病。患者症状包括关节疼痛或肿胀、极度疲劳、不明原因的发热、皮疹和器官损伤。在狼疮性肾炎中，免疫系统攻击肾脏，导致过滤肾脏中废物的小血管发生炎症，患者出现蛋白尿、血清肌酐升高和尿沉渣等症状。尽管在过去的几十年里诊断和治疗都有所改善，狼疮性肾炎仍然是预后不良的指标。

Benlysta是一种与可溶性B淋巴细胞刺激因子（BLyS）结合的单克隆抗体。Benlysta并不直接与B细胞结合，通过结合BLyS，它可抑制B细胞（包括自身免疫性B细胞）的存活，并减少B细胞向产生免疫球蛋白的浆细胞的分化。Benlysta在2011年首次获批，是50多年来首个也是唯一一个获批治疗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的生物制品。

FDA的批准是基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验BLISS-的积极结果。这一试验包括448例成人患者。试验结果表明，在活动性狼疮性肾炎成人患者中，与安慰剂+标准治疗（32%）相比，Benlysta+标准治疗组（43%）在接受治疗第2年后达到主要疗效肾脏缓解（Primary Efficacy Renal Response，PERR）的患者比例显著升高（p=0.0311）。与安慰剂相比，所有4个主要次要终点均达到了统计学显著性，包括完全肾脏缓解和出现肾脏相关事件或死亡所需时间。

参考资料：

[1] FDA approves GSK's BENLYSTA as the first medicine for adult patients with active lupus nephritis in the US. Retrieved December 17, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-gsks-benlysta-as-the-first-medicine-for-adult-patients-with-active-lupus-nephritis-in-the-us-301195182.html

[2] LRA Pleased to Share GSK's Benlysta® (belimumab) is First Lupus Nephritis Treatment Approved by FDA. Retrieved December 17, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/lra-pleased-to-share-gsks-benlysta-belimumab-is-first-lupus-nephritis-treatment-approved-by-fda-301195383.html