来自拜耳、冠科美博的两款新药获得CDE拟突破性疗法认定

12月24日，拜耳Copanlisib注射用冻干制剂和冠科美博生物的Uproleselan注射液获CDE拟突破性疗法资格。

Copanlisib注射用冻干制剂

Copanlisib是一种通过静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，对于在恶性B细胞中表达的PI3K-α和PI3K-δ两种亚型都具有抑制活性，可通过细胞凋亡和抑制恶性B细胞的增殖来诱导肿瘤细胞死亡，已被FDA批准用于治疗先前接受过两种以上治疗的FL患者。此次拟纳入突破性疗法资格适应症为治疗既往接受过至少两线治疗的复发性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

一项代号为CHRONOS-1的针对MZL患者进行的关键性II期研究18个月的随访分析结果显示，患者总体缓解率（ORR）为60.6％，MZL组织学ORR为78.3%（n = 23）。

MZL是一种惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL），在美国，约有10%的NHL患者属于MZL。目前的标准治疗方案为化疗，但大多数患者会在化疗之后复发。

Uproleselan注射液

Uproleselan (GMI-1271, APL-106) 是GlycoMimetics开发的创新药。其能阻断E-选择素（骨髓细胞上的一种粘附分子）与血液癌细胞结合，从而阻断骨髓微环境中白血病细胞的耐药机制。此次拟纳入突破性疗法资格适应症为治疗成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。

Uproleselan作用机制

在一项针对新诊断的老年AML患者和复发/难治性AML患者开展的I/II期临床试验中，与第三方临床试验中的历史数据相比，标准化疗联合Uproleselan治疗患者获得了比预期更好的缓解率（RR）和总生存期（OS），以及低于预期的诱导相关死亡率。患者对治疗耐受性良好，不良反应也少于预期。

Uproleselan由Apollomics（冠科美博）于2020年1月从美国GlycoMimetics引进，Apollomics拥有中国市场（中国大陆、香港、澳门和台湾）的临床开发、生产和商业化销售权利。

内容来源：医药魔方Info