RegenxBio 2亿美元出售Zolgensma部分专利使用权

近日，RegenxBio对外宣布将以2亿美元的价格出售Zolgensma（治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)）的部分专利权给Healthcare Royalty（HCR）公司，该消息目前已经得到HCR管理层的确认。

HCR是一家购买特许权的私人投资公司，采用债务型结构投资商用阶段或接近商用阶段的生命科学资产，而Zolgensma被认为是一种一次性基因疗法，旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源，目前市场定价为210万美元，被称为世界上最昂贵的药物。不过，付款周期为五年，即每年42.5万美元，并承诺终身受益。

根据RegenxBio最新的季报文件显示，在2020年前9个月公司共收到了4070万美元的版税，而2019年同期该数字仅略高于1000万美元。按照RegenxBio公司声明中的表述，与HCR达成的这项协议将为该公司提供大量额外非稀释每股收益性资金，以保障继续专注于其他罕见神经退行性疾病的研发进度。目前对该公司来说是一个关键时刻，因为自身产品线在监管和临床试验中的挫折对后期开发带来了一些新的挑战。另外，公司还在计划建立新的内部生产设施，规划的规模为2000升，以确保悬浮细胞培养过程，为后期商业推广做好准备。

不过，值得关注的是，RegenxBio能收回专利使用费的前提是满足双方达成的两个上限之一，即到2024年11月7日，HCR能从诺华获得2.6亿美元，或者在该日期后获得3.2亿美元。这是因为诺华于2018年以87亿美元收购了AveXis，扩充其神经系统疗法布局，而AveXis是利用Regenxbio公司的NAV技术平台和AAV9载体开发了该项目。

由于AveXis与Regenxbio的合作协议，2018年诺华的巨额收购为Regenxbio带来了1.4亿美元的现金收入。而在此以后不久，诺华又因为专利技术使用费支付了6000万美元的年度付款和4000万美元的商业里程碑付款，在今年早些时候又再次支付了8000万美元。

Zolgensma目前已在美国，日本，欧洲，巴西和加拿大获得批准，受益患者仅适用于年幼的儿童（美国批准为2岁以下的婴儿），诺华现在正在对老年性脊髓性肌萎缩症患者进行临床试验。

参考来源：Riding on rosy estimates of Zolgensma sales, RegenxBio sells part of its royalty for $200M