超2亿美元合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法

1月6日，Dewpoint宣布与辉瑞开展一项新的研究合作，以开发治疗强直性肌营养不良症1型（DM1）的潜在疗法。根据协议，Dewpoint将获得预付款，并有资格获得研发和销售里程碑付款，如果所有里程碑都能实现，该公司将获得总额高达2.39亿美元的付款，并将有资格获得任何获得批准的药品版税。

两家公司介绍，DM1是一种罕见的遗传性疾病，是强直性肌营养不良症的两种类型之一，并且是一种与DMPK基因连锁的遗传性疾病。被诊断为DM1的患者会经历肌肉萎缩和无力、呼吸困难、白内障、心脏病、智力残疾和早死。针对DM1目前还没有任何治疗方法可以解决其根本原因。

美国和德国的几家生物技术公司正在研究凝聚物，这是一个新的研究领域，有助于解释细胞生物学的某些方面，这些方面目前对研究人员来说仍是神秘的。

如果回顾一下生物学教科书，其中几乎肯定会指出人体细胞的原理就是膜。但是现在，生物分子的凝聚物越来越受到重视，这是一种由蛋白质和RNA组成的瞬时液滴，Dewpoint正利用这个技术原理寻找发现药物的新方法。

Dewpoint介绍，生物分子凝聚物是通过一种称为相分离的过程形成的，是细胞内的无膜液滴，促进分子间的相互作用，帮助细胞发挥重要功能。冷凝物已被证明在关键的生物过程和严重的难治性疾病，包括神经退行性变、癌症、炎症、传染病、代谢性疾病和罕见的遗传疾病中发挥着关键作用。第一批冷凝物是100多年前观测到的。

然而，在发现生物分子凝聚功能之前，还不知道合适的分子如何在合适的时间找到彼此，在细胞拥挤的分子环境中催化重要的过程。直到最近十几年，包括Dewpoint创始人、来自德国马克斯普朗克研究所的Tony Hyman和怀特海研究所的Rick Young在内的科学家们才开始了解凝聚物的动态性质和功能。Dewpoint开发的是利用这种生物学的药物。

这种技术显然受到了追捧。2019年，Dewpoint与拜耳签署了一份价值1亿美元的协议，针对心脏病和妇女健康这两大被忽视的领域；同年，还与默沙东签署了一份价值3.05亿美元的协议，致力于利用其技术治疗艾滋病。2019年秋天，Dewpoint还获得了7700万美元的B轮融资，突出了其技术被外界看好而日渐增长的市场价值。

参考来源：

1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy

2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal