百时美施贵宝注射用罗特西普上市申请获受理 拟优先审评

2 月 6 日，CDE 官网显示，百时美施贵宝制药子公司新基医药「注射用罗特西普」在国内递交上市申请并获受理。该药是一款红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

据 BMS 新闻稿，这是该公司首个向 CDE 提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。该药未在中国境内进行临床试验而直接利用境外临床数据报上市，刷新了进口新药上市的「中国速度」。

注射用罗特西普（Luspatercept，英文商品名 Reblozyl，自拟中文商品名：利布洛泽）是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与 Acceleron 联合开发 Luspatercept。

根据 Insight 全球新药库，Luspatercept 最早于 2019 年 11 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者，该项适应症即为本次国内报上市的适应症，目前也已在加拿大和欧盟获批。此外，Luspatercept 还在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。

Luspatercept 适应症全球状态 ▼

来自 Insight 数据库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病，是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一。我国整体人群的患病率为 0.67%，而在南方高发地区，平均患病率约为 2%。重度β-地中海贫血呈慢性进行性溶血性贫血，患者需依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

然而，血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。

本次 Luspatercept 纳入优先审评所基于的一项名为 BELIEVE 的全球 III 期临床研究，BELEVE 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 III 期临床研究，比较了 Luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC 对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。试验共入组 336 名患者，在 15 个国家的 65 个临床试验中心展开。

结果显示，经 Luspatercept 治疗后，有 21.4% 的患者的输血负担与基线相比降低超过 33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。

期待该药审评审批进展顺利，为国内患者提供具有治疗优势的新用药选择，帮助相关患者改善生活质量。