百济神州BTK​抑制剂泽布替尼新适应症上市申请获FDA受理

2月17日，百济神州宣布，美国FDA已受理百悦泽（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的新适应症上市申请（sNDA），PDUFA日期为2021年10月18日。

泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。在美国，它于2019年11月在美国获得加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。在中国，泽布替尼于2020年6月在中国获得附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种疗法的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受过一种疗法的成年MCL患者的两项适应症。

根据此前百济神州公布的最新招股书，目前该公司在全球范围内已开展了29项泽布替尼单药治疗或联合用药的临床试验，其中9项为注册性临床试验，共入组超过3,100名患者，包括超过2,400名海外的入组患者。此外，新闻稿还指出，共有20余项泽布替尼相关上市申请已完成递交工作，涵盖了五大洲包括美国、中国和欧盟在内的全球45个国家和地区。

此次获得FDA受理的这项sNDA共包括来自351例WM患者的数据，主要基于泽布替尼对比伊布替尼用于治疗WM患者的全球3期ASPEN临床试验的安全性和有效性数据；此外，还包括来自两项泽布替尼临床试验的支持性数据，分别为在中国开展的用于治疗复发/难治性WM患者的关键性2期临床试验和用于治疗B细胞恶性肿瘤患者的全球1/2期临床试验。同时，六项泽布替尼临床试验中779例患者的安全性数据也被包含在该项sNDA中。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“WM是一种罕见且十分严重的疾病，我们非常欣慰FDA已受理百悦泽用于治疗这项疾病的新适应症上市申请。近年来，BTK抑制剂虽然已经改善了WM的整体治疗，但是罹患不同亚型的患者对其产生的缓解还存在差异，同时毒性仍然是个问题。我们会在接下来的几个月中不断与FDA进行沟通，期待百悦泽能成为美国WM患者的一项全新治疗方案。”

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