靶向诺奖信号通路！默沙东创新疗法在中国递交临床申请

2月20日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，默沙东（MSD）递交1类新药belzutifan片临床试验申请获得受理。Belzutifan（MK-6482）靶向的信号通路与缺氧诱导因子（HIF-2α）有关，该通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在临床试验中取得的积极结果，美国FDA已授予该产品突破性疗法认定和孤儿药资格。

图片来源：CDE官网

Belzutifan是一种研究性、新型、强效、选择性口服HIF-2α抑制剂，目前正在多个临床研究中进行评估，治疗Von Hippel-Lindau（VHL）相关性肾细胞癌（RCC）、晚期RCC以及晚期实体瘤患者等。VHL（一种肿瘤抑制蛋白）蛋白失活可异常激活癌症患者体内的HIF-2α蛋白，HIF-2α因子可在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。

根据一项在VHL相关透明细胞RCC患者中评价belzutifan的2期试验数据，该数据已在2020年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布。研究表明，belzutifan在VHL相关透明细胞RCC患者中达到27.9%的总缓解率，86.9%的患者靶标病变缩小。

基于这一研究结果，belzutifan于2020年7月获得FDA突破性疗法认定，用于治疗VHL疾病相关的肾细胞癌患者，这些患者携带小于3厘米大小的非转移性RCC肿瘤。FDA还授予该产品治疗VHL疾病的孤儿药资格。

VHL病是一种罕见的遗传病，VHL病患者有患上良性血管肿瘤以及数种癌症（包括RCC）的风险。多达60%的VHL病患者发展为RCC，这是VHL病患者死亡的主要原因。Belzutifan的临床研究结果展现了它在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潜力，这些患者目前的治疗选择有限，并且面临着多种类型癌症的风险增加。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Feb 20, 2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en

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