赛诺菲新型因子VIII疗法获美国FDA快速通道资格

赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（前称BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）治疗A型血有病患者的快速通道资格（FTD）。efanesoctocog alfa是一种新型因子VIII疗法，独立于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的预防性治疗方案中，为一周的大部分时间提供接近正常水平的因子活性。

2017年8月，美国FDA和欧盟委员会（EC）分别授予了efanesoctocog alfa孤儿药资格（ODD）。赛诺菲与Sobi公司达成了合作，开发和商业化efanesoctocog alfa。

快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

efanesoctocog alfa有潜力改变血友病A患者的因子替代疗法治疗，并代表了一种潜在的新一类因子VIII替代疗法。传统因子VIII疗法的半衰期受到血管性血友病因子（vWF）伴侣效应的限制，这被认为限制了因子留在体内的时间。efanesoctocog alfa是一种新型融合蛋白，基于创新的Fc融合技术开发，通过添加vWF的一个区域和XTEN®多肽来延长其在血液循环中的时间。

efanesoctocog alfa有潜力在一周的大部分时间内提供接近正常的出血保护，而半衰期的增加可能使预防性治疗的给药频率降低到每周一次。

在A型血友病临床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控制效果比rFVIII高4倍，该药有望为重度A型血友病患者提供针对所有出血类型的更优、更广泛的保护。

目前正在进行的3期XTEND-1研究，正在对先前接受过治疗的年龄≥12岁（n=150）重度A型血有病患者进行安全性和有效性评估。XTEND-1是一项开放标签、非随机介入研究，有2个平行分配组。预防组的受试者每周接受50 IU/kg剂量的efanesoctocog alfa预防性治疗52周。按需治疗组的受试者按需接受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）治疗26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次预防性用药治疗26周。

目前，efanesoctocog alfa正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。

原文出处：Efanesoctocog alfa granted FDA Fast Track Designation for treatment of hemophilia A

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