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索元生物“first-in-class”新药成功实现海外授权

发布日期：2021-04-14 浏览次数：393

来源：药明康德 

4月14日，索元生物与Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma签订了开发DB102（enzastaurin）用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（vEDS）等罕见遗传病的全球授权协议。根据协议，Aytu BioPharma将负责DB102针对这一罕见病的临床开发及商业化，并将支付索元生物1亿美元的里程碑及销售提成。（注：Aytu Biopharma已正式收购Rumpus Therapeutics ）

vEDS是一种罕见的遗传性疾病，是埃勒斯-丹洛斯综合症的严重亚型。该病通常在儿童时期就被诊断出来，其特征是动脉瘤，解剖和破裂，肠破裂和妊娠子宫破裂。全球约有50000人患有vEDS，该病是由COL3A1基因的致病变异导致，该基因编码III型胶原蛋白的链，胶原蛋白是血管壁和中空的主要蛋白质器官。vEDS患者中有25％的患者在20岁时出现首次并发症，而80％的患者在40岁时出现至少一次并发症。vEDS是一种危及生命的疾病，vEDS患者的平均寿命为51岁。目前尚无获得FDA批准的vEDS疗法。

DB102最初由礼来公司（Eli Lilly and Company）开发用于一线治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和脑胶质母细胞瘤（GBM），索元生物现拥有该药的全球权利。

注：原文有删减

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