安斯泰来前列腺癌药Xtandi获MHRA批准

近日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准安斯泰来前列腺癌药物Xtandi（enzalutamide，恩扎卢胺），用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年男性患者。

随着这项批准，Xtandi成为了MHRA批准的唯一一种可治疗3种晚期前列腺癌的口服疗法，包括：高危非转移性和转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC，mCRPC）以及mHSPC。Xtandi已成为晚期前列腺癌患者的标准护理疗法，自2012年首次获得批准以来，全球已有超过61万名患者接受治疗。

Xtandi最早由美国Medivation公司开发，美国以外地区授权给了安斯泰来。辉瑞于2016年8月以140亿美元收购Medivation。目前，Xtandi由辉瑞和安斯泰来在全球共同推广。

mHSPC是指前列腺癌已发生转移，但对雄激素剥夺疗法（ADT）仍有治疗反应，这类患者的治疗选择有限，许多患者预后很差。此次最新批准，将为mHSPC成年男性患者在治疗过程中提供一个急需的、额外的治疗选择，帮助改善预后。同时，也将使医疗保健专业人员可以选择在整个晚期前列腺癌疾病连续体中提供Xtandi治疗。

该批准基于3期ARCHS试验的结果。数据显示，与安慰剂+雄激素剥夺疗法（ADT）相比，Xtandi+ADT方案将mHSPC男性患者影像学进展或死亡风险显著降低了61%。该试验的安全性分析与先前CRPC试验中Xtandi的安全性分析一致，接受Xtandi+ADT和安慰剂+ADT治疗的患者中3级或更高级别不良事件发生率相似，分别为24.3%和25.6%。

在同一日，英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）发布一份最终指南，拒绝将辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg）用于纳入英国国家医疗服务系统（NHS），用于治疗罕见的心脏疾病——转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

在英国，大约有800人患有ATTR-CM，这是一种罕见的、诊断不足的、危及生命的疾病，其特征是一种被称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白质在心脏中的异常沉积。一旦确诊，ATTR-CM患者的平均预期寿命取决于亚型，约为2-3.5年。

NICE指出，Vyndaqel的成本效益估计值高于NHS资源通常认为可接受的标准。该机构称，没有足够的证据表明Vyndaqel药物推荐可以减少诊断延误，而一旦停止治疗，Vyndaqel的长期益处将更加不确定。

但与此同时，NICE“仍然热衷于”确保ATTR-CM患者获得Vyndaqel。该机构称，如果NHS和辉瑞能够就一项新的价值主张达成协议，从而使该药物具有成本效益，它愿意对最终指南进行快速审查。

Vyndaqel（tafamidis，61mg）于2020年2月获得欧盟批准，成为首个治疗ATTR-CM的药物。该批准基于3期ATTR-ACT研究的数据。这是第一个也是唯一一个完成的全球性、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在研究ATTR-CM的药物治疗。研究表明，在野生型或遗传型ATTR-CM患者中，与安慰剂相比，Vyndaqel降低了全因死亡率和心血管相关住院率。

参考来源：FDA unexpectedly grounds a gene therapy for a rare heart disease