可降低致病蛋白水平80% RNAi疗法初步临床结果积极

来源：药明康德　 Dicerna Pharmaceuticals今天宣布，其在研GalXC RNAi疗法belcesiran在1期临床试验中获得积极中期结果。Belcesiran是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的在研RNAi疗法。AATLD是一种罕见的遗传性疾病，由于SERPINA1基因突变，导致α-1抗胰蛋白酶（AAT）的突变体错误折叠并且在肝细胞中聚集，可导致肝纤维化、肝硬化和肝细胞癌。 Belcesiran旨在靶向产生异常AAT蛋白的基因，以减少肝脏中AAT的产生。该中期分析的数据显示，单次给予belcesiran后，血清α-1抗胰蛋白酶（AAT）呈剂量依赖性降低。同时，belcesiran具有可接受的安全性特征，且通常耐受性良好。 在这项随机双盲，含安慰剂对照的1期临床试验中，健康志愿者单次注射安慰剂或不同剂量的belcesiran。此次中期分析包括的注射剂量为0.1、1.0、3.0、或6.0 mg/kg。 中期分析结果显示，与基线相比，belcesiran平均将AAT蛋白水平降低50%（1.0 mg/kg）、69%（3.0 mg/kg）和80%（6.0 mg/kg）。 安全性方面，未发现严重不良事件，出现3起中度治疗相关不良事件（TEAE），不过与belcesiran无关，其它TEAE均为轻度。本次分析中接受belcesiran治疗的参与者均未报告肺功能或实验室检查的临床显著变化。 注：原文有删减 参考资料： [1] Dicerna Announces Interim Results From Phase 1 Trial of Belcesiran for Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease. Retrieved July 21, 2021, from https://investors.dicerna.com/news-releases/news-release-details/dicerna-announces-interim-results-phase-1-trial-belcesiran