针对罕见神经疾病 益普生与Exicure达成超10亿美元合作

来源： 新浪医药新闻 日前，专注于神经科学、肿瘤学和罕见疾病的全球生物制药公司益普生（Ipsen）与Exicure达成合作。 根据协议，益普生将向Exicure支付2000万美元的预付款，用于获得合作伙伴关系产生的基于SNA治疗的独家许可。此外，Exicure在未来还有资格获得高达10亿美元的期权行权费和里程碑付款，Exicure将负责新疗法的发现一级临床前的开发工作。 Exicure主要开发神经系统、炎症和遗传疾病的治疗方法，包括Angelman综合征开发新疗法和亨廷顿病（HD）。Exicure专有的SNA技术是此次合作协议的核心。Exicure认为，该架构可能比核酸疗法更具优势，并且可以治疗后者能力不能覆盖的疾病。 目前，Exicure旗下的XCUR-FXN处于临床前开发阶段，这是一种基于SNA的脂质纳米颗粒，具有治疗弗里德赖希共济失调和晚期实体瘤的潜力。研究表明，SNA可以增强寡核苷酸的细胞渗透、生物分布和器官持久特性，这将有助于调节基因表达。这也意味着SNA有能力改善以前药物治疗无法进入患者组织的难题，包括那些位于大脑深处的病变组织。 Angelman综合征和亨廷顿氏病非常严重的神经发育和神经退行性疾病，至今尚未有任何靶向疗法获得批准。亨廷顿氏病仅在美国就有40,000名患者，该病也是发达国家最常见的单基因神经系统疾病。Angelman综合征的发病率也相对较高，在一般人群中，每12,000至20,000人中就有1人患有Angelman综合征。 益普生一直在神经科学领域进行积极的布局。就在一周前，益普生与BAKX Therapeutics宣布签署了独家全球合作协议，以研究、开发、制造和商业化BKX-001，并将其做为白血病、淋巴瘤及实体瘤的潜在治疗方法。此前，益普生还与IRLAB签订独家许可协议，获得D3受体拮抗剂mesdopetam的全球独家开发和商业化权利，用于治疗帕金森病患者在接受左旋多巴治疗之后出现的运动障碍（LID）。 参考来源： 1.Ipsen Goes All In on Neuro with $1 Billion+ Deal For Exicure's Oligonucleotides 2.Ipsen puts down $20M in $1B deal with Exicure for rare neuro disorders