FDA拒绝批准罗沙司他上市

作者：拾贝

8月11日，FibroGen宣布收到美国FDA关于罗沙司他(roxadustat)用于治疗慢性肾性(CKD)贫血新药申请(NDA)的完整回复函。信中表示，FDA目前不会批准罗沙司他的NDA申请，并要求FibroGen在再次提交上市申请之前对罗沙司他进行额外的临床研究。

罗沙司他是一种口服firsit-in-class小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可通过增加内源性促红细胞生成素的产生、改善铁的吸收和动员以及下调铁调素促进红细胞生成。该成果已被授予2019年诺贝尔生理学或医学奖。罗沙司他有可能改变CKD贫血的治疗方法。

就在7月15日，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)投票反对批准罗沙司他用于治疗慢性肾病贫血患者的上市申请，其中针对透析CKD贫血患者的投票结果为12:2，针对非透析CKD贫血患者的投票结果为13:1。该委员会的投票是基于一项包括8000多例患者的全球性III期临床项目数据。

对于罗沙司他, FDA最初的PDUFA期限是2020年12月，但该机构后来将其审查延长至2021年3月。今年3月，FDA表示将要求召开咨询委员会会议，使得这一进程进一步推迟。

在遭遇连续的延迟后，这对合作伙伴在4月份再次遭遇挫折，FibroGen承认为了使数据更有利，他们改变了用于分析罗沙司他心脏安全数据的标准。

行业观察人士最初认为该药物是一款重磅炸弹，因为他们相信它可以从标准疗法重组人红细胞生成素中夺取市场份额，还能额外从非透析患者中获得市场份额。

罗沙司他已在中国、日本、智利和韩国获批用于非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)成人慢性肾性贫血的治疗。并且已经收到了欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见。

安斯泰来和FibroGen共同负责罗沙司他在日本、欧洲、土耳其、俄罗斯、独联体、中东和南非等国家的开发和商业化。而阿斯利康和FibroGen则共同负责在美国、中国、美洲其他市场、澳大利亚/新西兰和东南亚地区的开发和商业化。

注：原文有删减