蛋白尿降低幅度是活性对照组3倍 肾病创新疗法3期结果积极

2021年8月16日，Travere Therapeutics 公司宣布，治疗IgA肾病（IgAN）的在研药物sparsentan，在正在进行的关键性3期临床试验PROTECT中获得积极的初步中期结果。试验达到具有统计学意义的中期主要疗效终点，在治疗36周后，sparsentan组蛋白尿与基线相比的降低幅度，是活性对照组的3倍以上（p<0.0001）。安全性方面，sparsentan通常耐受良好，与迄今为止观察到的安全性特征一致。根据中期分析的结果，公司计划于2022年上半年使用加速批准通路递交新药申请。

Sparsentan是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）。临床前数据表明，它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路，可减少蛋白尿，保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病，常导致终末期肾病。在几种慢性肾脏疾病中（例如IgA肾病），内皮素受体与血管紧张素受体阻滞剂，血管紧张素转化酶抑制剂或肾素-血管紧张素阻滞剂联合使用，对蛋白尿具有更强的治疗效果。

正在进行的随机双盲、平行分组、活性对照、多中心临床试验PROTECT入组404例IgAN成人患者。这些患者尽管接受活性药物治疗，仍持续出现蛋白尿。试验中，患者以1：1的比例随机接受每日一次口服400 mg sparsentan或活性对照药物治疗。试验达到主要疗效终点，在36周后，sparsentan组（n=280）蛋白尿较基线平均减少49.8%，活性对照组平均减少15.1%（p<0.0001）。

中期安全性结果的初步分析表明，迄今为止，在研究中，两个治疗组通常耐受良好，sparsentan与之前观察到的安全性特征一致，未出现新的安全性信号。

Sparsentan目前也正在进行用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的关键性3期临床试验。新闻稿指出，如果两种适应症均获批，sparsentan可能是首个同时获批用于FSGS和IgAN的药物。

参考资料:

[1] Travere Therapeutics Announces Positive Topline Interim Results from the Ongoing Phase 3 PROTECT Study of Sparsentan in IgA Nephropathy. Retrieved August 16, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/16/2280963/0/en/Travere-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Interim-Results-from-the-Ongoing-Phase-3-PROTECT-Study-of-Sparsentan-in-IgA-Nephropathy.html

（原文有删减）