逾17亿美元助力开发眼科基因疗法 艾伯维达成合作

2021年9月13日，艾伯维（AbbVie）与REGENXBIO宣布达成一项战略性合作协议，共同研发并商业化RGX-314。RGX-314是一款潜在一次性的基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病。

湿性AMD的特征是由于视网膜中新的、渗漏的血管形成，导致视力丧失。RGX-314通过AAV8载体将转基因递送给细胞。该转基因编码的抗体片段旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）。VEGF通路异常会引起新的渗漏血管生长并导致液体在视网膜中积聚。玻璃体腔注射抗VEGF是目前湿性AMD的标准治疗方案。然而这些治疗需要终生重复眼内注射，以维持疗效。由于治疗负担，随着时间的推移，患者通常会出现视力下降，治疗频率降低。

糖尿病视网膜病变（DR）是全球24-75岁成人视力丧失的主要原因。随着DR的进展，很大一部分患者发生威胁视力的并发症，包括糖尿病性黄斑水肿（DME）和可导致失明的新生血管形成。目前DR患者的治疗选择包括抗VEGF治疗、视网膜激光或手术治疗。

▲RGX-314简介（图片来源：REGENXBIO公司官网）

REGENXBIO正在推进RGX-314通过眼部两种不同给药途径的研究。该疗法目前正在一项通过视网膜下给药的关键性试验中治疗湿性AMD患者，并在两项通过内脉络膜上腔给药的2期临床试验中治疗湿性AMD和DR患者。根据合作协议条款，REGENXBIO将负责完成正在进行的RGX-314的试验，两家公司将合作并分担RGX-314额外试验的费用，包括计划中第二项评估视网膜下给药治疗湿性AMD的关键性试验和未来试验。而艾伯维将在全球范围内领导RGX-314的临床开发和商业化。

此外，艾伯维将向REGENXBIO支付3.7亿美元的预付款，REGENXBIO有可能获得高达13.8亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款。

参考资料:

[1] AbbVie and REGENXBIO Announce Eye Care Collaboration. Retrieved September 13, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-and-regenxbio-announce-eye-care-collaboration-301374836.html

（原文有删减）