安科生物生长激素获批新适应症 治疗特发性矮小

文|医药观澜

9月13日，中国国家药监局（NMPA）公示，安科生物新增申报的注射用重组人生长激素用于治疗特发性矮小（ISS）适应症的上市许可申请，已正式获批。此前，该上市申请曾以符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序。

截图来源：NMPA官网

根据安科生物早前发布的公告，矮身材是指在相似生活环境下，个体身高低于同种族、同年龄、同性别正常人群第3百分位数或低于正常人群平均身高2个标准差（-2SD）者。据统计，中国儿童矮身材发生率为3%左右，而特发性矮小是儿童身材矮小中常见的类型。

值得一提的是，生长激素用于治疗特发性矮小已纳入中华医学会儿科学杂志《矮身材儿童诊治指南》及《特发性身材矮小儿童诊断和治疗的共识声明》等行业诊疗指南。此次安科生物注射用重组人生长激素获批，有望为特发性矮小患者带来新的治疗选择。

公开资料显示，此前这款注射用重组人生长激素已获批上市6个适应症：1）用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢；2）用于因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小；3）用于因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍；4）用于重度烧伤治疗；5）用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小；6）用于接受营养支持的成人短肠综合症。

本次该产品获批ISS适应症，是对已获批适应症的丰富和补充。ISS是指无全身性、内分泌、营养性疾病或染色体异常的身材矮小，ISS患儿的出生体重和生长激素水平均正常，ISS可由多种目前尚不明确的病因引起，约占所有身材矮小儿童的60%-80%。儿童矮身材不仅给患儿身心健康、人际交往、社会就业等带来严重危害，也给社会带来沉重的负担。

参考资料：

[1]2021年09月13日药品批准证明文件待领取信息发布-1 . Retrieved Sep 13，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210913211719110.html

[2]安科生物:关于注射用重组人生长激素新增适应症申请获得受理的公告. Retrieved Jan 12，2021,from http://data.eastmoney.com/notices/detail/300009/AN202101111449690398.html