显著缓解晚期DMD患者症状细胞疗法2期临床结果积极

发布日期：2021-09-26 浏览次数：1197

来源：药明康德

2021年9月24日，Capricor Therapeutics公司公布了细胞疗法CAP-1002，治疗晚期杜氏肌营养不良症（DMD）患者的2期临床试验最终结果。该试验达到了减缓患者上肢功能降低的主要疗效终点，其它与骨骼肌和心脏功能相关终点的改善也显示疾病进展的减缓。因此，该公司计划推进这一疗法进入关键性3期临床试验。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性遗传病。患者X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变，导致功能性抗肌萎缩蛋白缺乏。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，使肌肉在收缩过程中出现慢性损伤与炎症发作，并影响肌肉的再生。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

▲CAP-1002简介（图片来源：Capricor Therapeutics公司官网）

这项试验在处于DMD疾病后期的患者中进行，约80%的患者不能行走，且所有患者均接受稳定的类固醇治疗方案。

最终数据分析显示，在接受4次CAP-1002治疗1年后，测试上肢功能的指标（PUL v1.2）达到主要疗效终点，患者上肢功能下降速度减缓71%，且其它骨骼肌和心脏测量指标也出现改善。

试验具体结果如下表所示：

图片来源：参考资料[1]

参考资料:

[1] Capricor Therapeutics Announces Positive Final Data From its Phase 2 HOPE-2 Trial in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with CAP-1002. Retrieved September 24, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/24/2302866/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Final-Data-From-its-Phase-2-HOPE-2-Trial-in-Patients-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Treated-with-CAP-1002.html

（原文有删减）

文章推荐

齐鲁两款1类新药来势汹汹剑指1000亿市场
近日，齐鲁制药有2款1类新药获批临床，分别为引进的VB4-845注射液及国产1类新药注射用QLS31901。米内网数据显示，2021年至今齐鲁制药已有2款2类改良型新药获批上市，3款创新药申请临床，其中2款已获批临床。

2021-03-22
杨森Ponvory获FDA批准上市治疗复发型多发性硬化症
3月19日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准了Ponvory（ponesimod），一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，

2021-03-22
县域医药市场争夺战：未来十年这9亿中国人用什么药
12年前，在国内一家顶级医药集团工作的王宇（化名），借出差的机会，在企业重点布局的大城市三甲医院之外，顺便跑了跑社区卫生诊所和县级医院。

2021-03-22
逮捕医药代表执行！
日前，中国检察网公开了一份起诉书，内容直指两位医药代表的非法行为，因涉嫌受贿罪，被地方监察委员会留置，经研究决定对其刑事拘留，后由地方公安局依法执行逮捕。

2021-03-22
一批药企宣布停产
日前，江西省药监局连续发布3则停产公告。

2021-03-22