CDE公开征求2项技术指导原则意见

10月11日，CDE官网公开征求2项技术指导原则意见，分别为罕见疾病药物临床研发技术指导原则和长效粒细胞集落刺激因子预防化疗后感染临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）。

具体内容如下：

关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知

罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数，罕见疾病患者的绝对患病人数并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物，罕见疾病患者的治疗需求远未满足。

为进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，药品审评中心组织撰写了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

联系人：赵伯媛，唐凌，张杰

联系方式：zhaoby@cde.org.cn，tangl@cde.org.cn，zhangj@ cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。

药品审评中心

2021年10月11日

附件《罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》

关于公开征求《长效粒细胞集落刺激因子预防化疗后感染临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

中性粒细胞减少症是化疗引起的骨髓抑制相关血液学毒性，其减少程度和持续时间与患者感染风险甚至死亡风险密切相关。重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）作为防治肿瘤放化疗引起的中性粒细胞减少症的有效药物已经上市多年。对普通制剂改构后的长效rhG-CSF产品可由每日给药减少为每个化疗周期给药一次，大大地提高了患者用药的依从性。目前虽已有多个长效rhG-CSF产品获批上市，仍有多项同类产品正在研发之中。为进一步明确技术原则，助力提高企业研发效率，药品审评中心组织撰写了《长效粒细胞集落刺激因子预防化疗后感染临床试验设计技术指导原则》，形成征求意见稿，旨在为此类药物的研发提供参考。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

联系人：张虹

联系方式：zhanghong@cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。

药品审评中心

2021年10月11日

附件《长效粒细胞集落刺激因子预防化疗后感染临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》