武田再加码非病毒基因疗法 与Poseida达成36亿美元协议

编译丨李汤姆

日前，武田对基因疗法的投入在本周二的一项研究合作中达到了新的高峰，该公司与Poseida Therapeutics达成的基因治疗合作协议市值高达36亿美元。

武田此次与Poseida签订了研究合作和独家许可协议，双方将利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、可生物降解的DNA和RNA纳米颗粒递送技术以及其他专有基因工程平台，研发最多8种基因疗法。

此次合作将侧重于开发非病毒体内基因治疗项目，包括Poseida的A型血友病项目，武田将为所有合作项目的研发费用提供资金。Poseida则将获得高达4500万美元的预付款和临床前里程碑付款，与所有8个项目的进展相关的里程碑付款可能会使位于这家圣地亚哥的公司收获36亿美元。

Poseida将负责主导研究活动直至武田完成对候选药物的挑选，之后武田将负责进一步开发和药品的商业化。此次合作的时间表和具体细节都处于保密状态，即使在证券交易委员会的文件中也是如此，分析原因可能因为大部分项目都还未进入人体试验阶段。

虽然这是Poseida达成的第一次重大合作，但对于武田来说，该公司长期以来一直试图在基因治疗领域分一杯羹。就在上周，武田宣布将为Selecta Biosciences的技术平台提供高达11.2亿美元的资金支持，以生产溶酶体贮积症的基因疗法。在此之前，8月份该公司还与Genevanti签署了一项价值3.03亿美元的专注于肝脏疾病的基因疗法合作协议。

Poseida旗下P-FVIII-101将该公司的piggyBac基因插入技术和纳米颗粒递送，并引入了治疗基因，试图解决血友病患者因子VIII的缺陷。在小鼠研究中，Poseida报告其基因疗法能够将凝血蛋白的缺乏纠正到接近正常水平。此前，武田已与拜耳旗下的Asklepios合作，正在开发血友病A和血友病B的基因疗法。AskBio的方法使用腺相关病毒（AAV）为载体。今年早些时候，武田还与基因治疗初创公司Ensoma建立了合作伙伴关系，这家公司使用的是已去除其遗传物质的腺病毒，武田与Ensoma的合作涵盖了多达5种罕见疾病基因疗法的开发。

非病毒基因疗法目前逐渐引起了制药研发领域的兴趣，因为该技术规避了与该领域基于腺相关病毒的治疗相关的安全问题，在咨询委员会举行关于诺华Zolgensma的安全性评估之后，FDA对同类型产品的安全性也提高了重视。武田罕见病药物发现部门负责人Madhu Natarajan表示，Poseida不同的技术方法显示出开发非病毒体内基因疗法的前景，能够补充和丰富武田现有的产品线。

然而，武田的竞争对手似乎已经走在了前面。辉瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics已对其基因治疗候选药物进行了第3阶段临床测试。在去年FDA拒绝其血友病A基因疗法后，BioMarin Pharmaceutical正在进行另一项3期研究，这两种基因疗法均以腺相关病毒为载体。

参考来源：

1.Billions club: Takeda taps Poseida for 2nd $1B-plus gene therapy pact in 2 weeks

2.Poseida Therapeutics Announces Research Collaboration with Takeda for Novel Non-Viral In Vivo Gene Therapies

3.Takeda broadens gene therapy scope, turns to Poseida for non-viral approach