靶向RNA修饰蛋白治疗白血病 益普生达成逾4亿美元合作

2021年10月18日，益普生（Ipsen）和Accent Therapeutics宣布达成一项全球独家合作协议，推进靶向RNA修饰蛋白METTL3的药物研究、开发、制造和商业化。Accent的新型METTL3小分子抑制剂，旨在治疗具有高度未满足医疗需求的急性髓系白血病（AML）特定亚型。

AML是一种难以治疗的血液和骨髓癌症，全球范围内，AML的发病率在过去20年中呈逐年上升趋势。RNA修饰蛋白（RMPs）是一类新兴靶标，代表了治疗各种癌症的新策略。METTL3是一种RMP，其作为AML的新型治疗靶点的潜力已在临床前实验中得到验证。这项合作结合了Accent在RMP靶向治疗药物方面的专业知识，与益普生的制造开发能力。

mRNA最普遍的修饰之一是N6位腺嘌呤碱基的甲基化，以形成N6-甲基腺苷（m6A）。甲基转移酶复合物METTL3/METTL14催化这一修饰过程。m6A参与mRNA稳定性和更新的调控，并且影响致癌基因的翻译。之前研究表明，敲除METTL3和/或METTL14可促进AML癌细胞的分化和凋亡，并已被证明对癌细胞的体外和体内生长均有重要意义。

图片来源：Accent公司官网

根据合作协议条款，益普生获得一款METTL3小分子抑制剂的独家开发权益。Accent可能获得总计4.46亿美元的预付款，临床前、临床期、监管和销售里程碑付款，外加产品未来的分级销售特许权使用费。

参考资料:

[1] Ipsen Adds Another Program Into Its Pre-Clinical R&D Oncology Pipeline Through an Exclusive Worldwide Collaboration With Accent Therapeutics, Targeting the RNA Modifying Protein, METTL3. Retrieved October 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211017005063/en/Ipsen-Adds-Another-Program-Into-Its-Pre-Clinical-RD-Oncology-Pipeline-Through-an-Exclusive-Worldwide-Collaboration-With-Accent-Therapeutics-Targeting-the-RNA-Modifying-Protein-METTL3

（原文有删减）