创新机制反胃酸药物达到3期临床主要终点 在中国已经上市

2021年10月18日，Phathom Pharmaceuticals宣布伏诺拉生（vonoprazan）在一项关键性3期临床试验中，达到主要终点和关键性次要终点。试验结果表明，相比活性对照，伏诺拉生在所有糜烂性食管炎（EE）患者中均表现出更好的愈合维持效果（第24周），且治疗中/重度患者的愈合率更佳（第2周）。基于获得的积极数据，Phathom计划向美国FDA提交新药申请（NDA），寻求批准以下适应症：所有级别糜烂性食管炎的愈合维持和胃灼热缓解。

伏诺拉生是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），可以竞争性阻滞钾离子与氢/钾离子ATP酶的结合，从而快速抑制胃酸的分泌。由于伏诺拉生半衰期长，作用时间更持久，因此被视为一种有效的长效质子泵抑制剂（PPI）。就在几天前，它获中国国家药监局（NMPA）批准新适应症，可能为反流性食管炎的维持治疗，此前它已在中国获批治疗反流性食管炎。

该试验愈合期的主要终点是在第8周时糜烂性食管炎完全愈合的患者百分比，伏诺拉生（20 mg）相比活性对照组达到非劣效性标准，愈合率为93%，而对照组为85%（p<0.0001）。并且，治疗第2周时，伏诺拉生治疗中/重度疾病患者达到愈合的次要优效性终点，患者愈合比例显著优于对照组，分别为70%和53%（p=0.0004）。

▲伏诺拉生具有独特的作用机制（图片来源：Phathom Pharmaceuticals公司官网）

此外，在试验疗效维持期，伏诺拉生也达到了主要终点。与活性对照组相比，两种剂量的伏诺拉生在试验第24周时，维持糜烂性食管炎愈合方面达到非劣效性标准。

参考资料:

[1] Phathom Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results from PHALCON-EE Pivotal Phase 3 Erosive Esophagitis Trial. Retrieved October 18, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/18/2315504/0/en/Phathom-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-from-PHALCON-vonoprazan-Pivotal-Phase-3-Erosive-Esophagitis-Trial.html

（原文有删减）