如何收集递交真实世界数据支持申请新适应症 FDA发布指南草案

近年来，真实世界数据（RWD）在药物申请中的应用越来越多。根据真实世界证据（RWE）公司Aetion的统计，在2019年FDA的药物批准中，40%包含某种类型的真实世界数据，而这一比例在2020年上升到75%。

为了帮助药物开发商更有效地收集、处理和递交真实世界数据，支持监管申请的递交，今日美国FDA发布了指南草案，对真实世界数据的收集、转化和递交做出了建议。

真实世界数据包括与患者个人健康状况或者接受的治疗相关的数据，它们可能来源于多种渠道，包括电子健康记录（EHRs），医疗保险数据，以及从产品和疾病数据库（registries）中产生的数据等等。FDA的指南草案指出，递交给FDA的真实世界数据必须遵从FDA能够处理、审评和备案的数据格式和标准。

FDA也意识到，这可能给开发商带来挑战，因为目前不同来源的真实世界数据不但格式并不统一，而且录入数据的标准和所用的术语也不相同，并且在整理数据时不同的数据集使用的手段和算法也不一样。

因此，在整理真实世界数据并且将它们转化为FDA可以接受的格式时，应该采取足够的措施来提高最终数据的可信度。这包括记录下对源数据进行增添、删除、或者改变的所有步骤。

FDA鼓励想要使用真实世界数据支持监管申请的开发商尽早与FDA进行讨论，阐明对真实世界数据处理方法的理论基础，处理方式，数据管理计划，以及最终报告形式。

FDA指出，几乎在所有数据领域，现有真实世界数据来源使用的术语和它们的意义都可能与FDA支持的数据标准有很大的不同。比如，在性别定义上，有的性别定义是基于生理标准，而在其它数据库中的性别定义可能基于个体的自我认定。在这种情况下，开发商需要记录下这些术语意义的不同可能对研究结果产生的影响。

专注于真实世界数据研究的Aetion公司去年与FDA达成合作，利用真实世界数据辅助COVID-19的研究。今日，FDA扩展了和Aetion公司的合作。Aetion首席执行官Carolyn Magill在访谈中表示，她认为这一指南草案有助于真实世界数据的收集和递交。她预计FDA将更新目前可以接受的数据标准并且发布进一步的指南。

参考资料：

[1] How to collect and submit RWD to win approval for a new drug indication: FDA spells it out in a long-awaited guidance. Retrieved October 21, 2021, from https://endpts.com/how-to-collect-and-submit-rwd-to-win-approval-for-a-new-drug-indication-fda-spells-it-out-in-a-long-awaited-guidance/

[2] Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data Guidance for Industry. Retrieved October 21, 2021, from https://www.fda.gov/media/153341/download

[3] FDA selects Aetion Evidence Platform® to advance regulatory science and innovation. Retrieved October 21, 2021, from https://aetion.com/company/news/fda-aetion-rwe-advance-regulatory-science-innovation/