诺华Kymriah第三个适应症在美欧进入审查 治疗r/r FL

诺华近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）的补充生物制品许可申请（sBLA）和II类变更：用于治疗先前接受过至少2种疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。FDA已授予该sBLA优先审查。

此前，FDA已授予Kymriah治疗r/r FL的再生医学先进疗法（RMAT）资格；欧盟委员会（EC）已授予Kymriah治疗FL的孤儿药资格（ODD）。如果获批，Kymriah将为r/r FL患者提供一个重要的治疗选择。同时，r/r FL也将成为Kymriah的第三个B细胞恶性肿瘤适应症。

Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

Kymriah是美国FDA批准的第一个CAR-T细胞疗法，目前在全球30个国家上市，有超过345个认证的治疗中心。Kymriah是一种一次性治疗方法，旨在增强患者的免疫系统来对抗癌症。目前，Kymriah被批准的适应症包括：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至25岁）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。

此次新适应症申请，基于关键2期ELARA试验的阳性数据。这是一项单臂、多中心、开放标签2期试验，评估了Kymriah治疗R/R FL成人患者的疗效和安全性。数据显示，该研究在先前接受过多种疗法（中位数：4种[范围：2-13种]）的r/r FL患者中观察到了强劲的缓解率：完全缓解率（CR）达66%、总缓解率（ORR）达86%。安全性非常显著，在输液后的前8周内，没有患者出现与Kymriah相关的3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）。该试验的数据于今年早些时候在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会虚拟会议上公布。

注：原文有删减

原文出处：Novartis receives priority review by US FDA and filing acceptance by EMA for Kymriah^® to treat patients with relapsed or refractory follicular lymphoma