刚刚！罗氏“不限癌种”小分子靶向药上市申请拟纳入优先审评

10月28日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站信息显示，罗氏（Roche）entrectinib胶囊上市申请拟纳入优先审评，按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”纳入优先审评审批程序。Entrectinib胶囊申请上市的适应症是“NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤”。

截图来源：CDE官网

NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是神经营养因子受体酪氨酸激酶基因NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出现异常，激活与特定癌症增殖相关的信号通路。NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、神经内分泌癌，非小细胞肺癌（NSCLC），胰腺癌等等。TRK融合可以通过一系列诊断测试检测出来，包括荧光免疫杂交（FISH），定量聚合酶链反应（RT-PCR）等。

Entrectinib是一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，它能够抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。2019年8月，美国FDA加速批准其用于治疗携带NTRK基因融合的晚期复发性实体瘤患者。FDA的批准是基于多项临床试验的结果，研究显示，这款“不限癌种”的精准抗癌疗法在治疗NTRK融合阳性实体瘤患者中，达到57.4%的客观缓解率（ORR），中位缓解持续时间（DOR）达到10.4个月。多达10种不同类型的实体瘤患者对这一疗法产生响应。值得一提的是，对于肿瘤转移到大脑的实体瘤患者，Rozlytrek也能达到54.5%的颅内客观缓解率，获得缓解的患者中四分之一达到完全缓解。

2019年8月，FDA同时批准entrectinib用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌患者（NSCLC）。临床试验结果表明，在51名ROS1阳性NSCLC患者中，总缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。

参考资料:

[1] 优先审评公示详细信息. Retrieved 2021-10-28, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

（原文有删减）