诺华15亿美元收购眼科基因治疗公司Gyroscope

12月22日，诺华宣布与英国眼科基因疗法公司Gyroscope Therapeutics达成协议，收购后者的已发行股份，首付款8亿美元，潜在里程金7亿美元，交易总额15亿美元。在交易完成前，Gyroscope Therapeutics仍保持独立运营。

Gyroscope Therapeutics的核心产品GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，拟开发用于治疗年龄相关黄斑变性（AMD）继发性地图样萎缩。地图样萎缩是干性年龄相关黄斑变性（AMD）发展到晚期阶段出现的病变，通常会导致不可逆转的视力损失。目前尚无任何疗法获批治疗地图样萎缩，存在巨大的未满足需求。

GT005可以通过促进补体因子I（CFI）的分泌让过度激活的补体系统恢复平衡，缓解眼部炎症，保护视力。补体系统过度活跃通常会导致炎症的产生，对人体健康造成损害，而且被证明与AMD的发生和进展高度相关。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种会影响到人们需要清晰中央视力的日常活动（比如阅读）的眼部疾病，该疾病进展到晚期则称为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），或者叫做湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD)。干性AMD是50岁以上人群永久性视力丧失的主要原因。随着干性AMD的进展，会导致视网膜细胞不可逆变性萎缩，导致视力逐渐丧失，直至永久失明。

Gyroscope Therapeutics目前正在开展一项I/II期和两项II期研究以评估GT005对AMD继发性地图样萎缩的疗效和安全性。GT005曾获得FDA快速通道资格。

诺华持续加大在眼科以及基因疗法的布局。2020年8月以2.8亿美元收购Vedere，后者拥有可被递送至视网膜细胞的光敏蛋白，以及用于玻璃体腔注射的腺相关病毒(AAV)递送载体。2021年9月收购Arctos。Arctos专注于光遗传学的研究，目前大部分开发中的基因疗法使用表达正常蛋白的基因拷贝替代缺陷或缺失的目标基因，而光遗传学则是通过将光敏蛋白基因引入特定细胞，利用光信号精确监测和控制基因的活动。