剑指神经退行性疾病罗氏合作开发大脑渗透性口服小分子

发布日期：2022-02-18 浏览次数：459

来源：药明康德

Aquinnah公司日前宣布，已与罗氏（Roche）达成研发协议，推进开发大脑渗透性口服小分子来治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病。Aquinnah致力于在应激颗粒（stress granule）生物学、RNA结合蛋白和双分子凝聚物形成等新兴领域进行药物发现。该公司的小分子化合物减少TDP-43病理，这是95%以上ALS患者的标志性特征。

应激颗粒是机体受损后修复自身的一种方式。通常，当损伤被修复之后，应激颗粒也会消失。然而由于基因突变，或者应激颗粒发生病变，这些应激颗粒会在体内积累并且持续存在，这一病理学特征出现在大多数神经退行性疾病中。

Aquinnah的科学团队检测了超过25万种化合物，从中发现了能够清除应激颗粒的多种化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的应激颗粒。

根据协议，Aquinnah和罗氏将在研究活动中进行合作，直至选择一种先导候选药物，之后罗氏将负责进一步的研究、开发和全球商业化。

参考资料：

[1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events

（原文有删减）

文章推荐

齐鲁两款1类新药来势汹汹剑指1000亿市场
近日，齐鲁制药有2款1类新药获批临床，分别为引进的VB4-845注射液及国产1类新药注射用QLS31901。米内网数据显示，2021年至今齐鲁制药已有2款2类改良型新药获批上市，3款创新药申请临床，其中2款已获批临床。

2021-03-22
杨森Ponvory获FDA批准上市治疗复发型多发性硬化症
3月19日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准了Ponvory（ponesimod），一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，

2021-03-22
县域医药市场争夺战：未来十年这9亿中国人用什么药
12年前，在国内一家顶级医药集团工作的王宇（化名），借出差的机会，在企业重点布局的大城市三甲医院之外，顺便跑了跑社区卫生诊所和县级医院。

2021-03-22
逮捕医药代表执行！
日前，中国检察网公开了一份起诉书，内容直指两位医药代表的非法行为，因涉嫌受贿罪，被地方监察委员会留置，经研究决定对其刑事拘留，后由地方公安局依法执行逮捕。

2021-03-22
一批药企宣布停产
日前，江西省药监局连续发布3则停产公告。

2021-03-22