老药联用提高疗效 FDA授予痛风新组合疗法优先审评资格

2022年3月7日，Horizon Therapeutics宣布，美国FDA授予Krystexxa的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，这一申请寻求将Krystexxa与甲氨蝶呤联用，治疗痛风无法控制的患者。Krystexxa（中文名普瑞凯希，通用名pegloticase）是一款治疗痛风的药物，于2010年获FDA批准用于治疗常规治疗无效或常规治疗无法耐受的成人慢性痛风患者。甲氨蝶呤是一种通常治疗风湿病的免疫调节剂。

Krystexxa是一款获批治疗无法控制的痛风（Uncontrolled Gout）的生物制品。Krystexxa通过大幅降低疾病的身体负担，改变患者的治疗过程。Krystexxa能将尿酸转化为尿囊素，尿囊素是一种水溶性分子，可通过尿液轻松排出体外，其肾脏排泄效率是尿酸的10倍。但是，部分接受Krystexxa治疗的患者出现针对药物的抗体，限制了治疗的有效性。而最新数据表明，Krystexxa联合甲氨蝶呤有助于防止产生这些抗体，帮助更多的患者获得持久的治疗反应。

本次申请递交是基于一项随机对照试验获得的积极结果。该试验中，152例患有无法控制的痛风的患者随机接受甲氨蝶呤或安慰剂治疗4周，然后接受Krystexxa+甲氨蝶呤、或Krystexxa+安慰剂治疗52周。主要终点为血清尿酸（sUA）完全应答者比例，定义为6个月中至少80%的时间sUA<6 mg/dL。

试验结果显示，71%（n=71/100）接受Krystexxa+甲氨蝶呤治疗的患者，和40%（n=21/52）随机接受Krystexxa+安慰剂的患者达到了主要终点（p<0.001）。安全性上，未发现新的安全性问题。这些结果显示联合使用甲氨蝶呤改善了Krystexxa的治疗应答率。

（原文有删减）

参考资料：

[1] Horizon Therapeutics plc Announces FDA Has Granted Priority Review of the Supplemental Biologics License Application (sBLA) for the Concomitant Use of Krystexxa^® (pegloticase injection) Plus Methotrexate for People Living With Uncontrolled Gout. Retrieved March 7, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220307005264/en/Horizon-Therapeutics-plc-Announces-FDA-Has-Granted-Priority-Review-of-the-Supplemental-Biologics-License-Application-sBLA-for-the-Concomitant-Use-of-Krystexxa%C2%AE-pegloticase-injection-Plus-Methotrexate-for-People-Living-With-Uncontrolled-Gout

[2] MIRROR Randomized Controlled Trial Meets Primary Endpoint and Shows 71% of Patients Achieved a Complete Response Rate Using KRYSTEXXA^® (pegloticase injection) with Methotrexate. Retrieved October 25, 2021, from https://ir.horizontherapeutics.com/news-releases/news-release-details/mirror-randomized-controlled-trial-meets-primary-endpoint-and

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